Suite à une première et longue  mobilisation associative* la France a introduit de nouvelles mesures dans le code de la santé publique en 2012 puis en 2016. Entre autres obligations, ce cadre impose aux industriels d’assurer un approvisionnement approprié et continu du marché national, via les grossistes-répartiteurs, de manière à couvrir les besoins des patients en France.

Sauf que les pouvoirs publics n’ont prévu aucune sanction pour les laboratoires qui ne respecteraient pas cette obligation. Des amendes peuvent être prononcées mais seulement en cas de défaut d’information sur un risque de rupture ou encore si le laboratoire ne respecte pas le plan de gestion des pénuries (PGP) qu’il est tenu de mettre en place. Cette obligation de mise en place n’étant pas non plus assortie de sanctions… Cherchez l’erreur.

Une réglementation qui laisse aux labos les coudées franches

Dans les faits, les sanctions prononcées par l’Agence Nationale de Sécurité du médicament (ANSM) se comptent chaque année sur les doigts de la main. Pis, elles sont publiées au fin fond du site de l’agence pour une durée qui ne peut excéder un mois. Le législateur disposerait pourtant d’un levier de taille en imposant aux laboratoires de communiquer plus largement sur ces sanctions et ainsi accroître la pression.

Il est incompréhensible que face au fléau que constituent ces ruptures de stock de plus en plus fréquentes, les industriels bénéficient d’une telle mansuétude de la part des pouvoirs publics. Rappelons qu’entre 2008 et 2018, le nombre de signalements de tensions d’approvisionnement de médicaments dits d’intérêt thérapeutique majeur (MITM) a explosé passant de 44 à… 868 ! Cette augmentation s’est particulièrement accentuée ces deux dernières années, pointait cet été l’ANSM.

Pour 2019, l’ANSM prévoit 60 % d’augmentation de médicaments en rupture de stock par rapport à 2018, soit 1200 médicaments manquants. Précision importante : nous ne parlons que de médicaments « essentiels » tels que définis récemment par la loi.

Dans les faits, le nombre de médicaments en pénuries sont beaucoup plus nombreux avec des conséquences importantes pour les personnes. Mais nous sommes dans l’incapacité d’avoir une vision globale de la situation.

Le point sur les sanctions déjà prononcées par l’ANSM  

En février et mai 2019, l’ANSM a infligé une amende à la société Sandoz et à la société Pfizer pour défaut d’information suite à des ruptures de stock d’Aracytine et de Fludarabine, deux traitements indiqués pour des patients atteints de leucémies. Le montant de ces sanctions dépendent du chiffre d’affaires annuel que le médicament en rupture a permis de générer.

Dans le cas de l’Aracytine, l’amende s’est élevée à… 830 €. Diantre ! Dans le second cas le laboratoire a dû s’acquitter d’une amende de 5 807 €. Rappelons que le chiffre d’affaires globaux de ces deux laboratoires représente des milliards d’euros. Autant dire que ces sanctions n’ont rien de dissuasif.  « Les chiffres d’affaires concernant ces produits étant faibles, les sanctions le sont également, nous a répondu l’Agence. Néanmoins, il nous a semblé important de les prendre quand même pour signifier aux laboratoires que leur gestion de ces ruptures n’était pas acceptable ».

En 2018, L’Agence a prononcé une seule sanction à l’encontre du laboratoire MSD France pour non respect de son obligation de mise en place de solutions alternatives afin de pallier les ruptures de stock du Sinemet, un médicament prescrit aux personnes souffrant de la maladie de Parkinson. Sur l’année 2017, ce produit a permis au laboratoire de générer un chiffre d’affaires de 4,6 millions d’euros. En conséquence de quoi, la sanction financière s’est élevée à près de 350 000 €.

Les grossistes répartiteurs également dans le viseur

Les grossistes répartiteurs, chargés de la distribution des médicaments aux pharmacies de ville et hospitalières sont tenus de respecter les obligations de service public à savoir d’assurer – tout comme les laboratoires – l’approvisionnement continu du marché national.

Contrairement aux fabricants de médicaments, ces sociétés sont soumises à sanctions financières si elles ne respectent pas cette obligation élémentaire de service public. En 2018, l’ANSM a infligé des sanctions financières à l’encontre de 5 d’entre elles pour un montant total de 480 500 € (Loire répartition, 64 239 € ; SR Pharma, 214 223 € ; Novapharma, 63 072 € ; GRS, 81 195 € et Cophac, 57 743 €).

Attirés par la rentabilité du marché, notamment par le biais des exportations parallèles, certains grossistes-répartiteurs « développent leur activité sans respecter tout ou partie de leurs obligations, en particulier de disposer d’une collection suffisante de médicaments, ce qui nécessite des capacités de stockage adéquates, et d’être en mesure de livrer les officines dans les 24 heures », peut-on lire sur le site de l’ANSM.

Certaines sociétés vont même jusqu’à acheter des médicaments à moindre coût en France pour les revendre dans d’autres pays européens. Pendant ce temps les patients concernés par ces différentes ruptures vivent un calvaire pour se procurer leurs traitements et doivent parfois l’interrompre. Avec les risques pour leur santé que l’on imagine… Chez France Assos Santé, on ne compte plus les témoignages que nous envoient régulièrement les patients.

Les associations de patients réclament un cadre plus contraignant

Faute d’une législation suffisamment contraignante, les industriels ne subissent qu’une pression anecdotique. Anecdotique et sans effets puisque le nombre de ruptures est de plus en plus nombreux. L’ANSM le confirme : « au regard de la législation actuelle, la gestion des pénuries des médicaments relève pour l’essentiel de la responsabilité des laboratoires pharmaceutiques. Face à l’augmentation croissante des pénuries de médicaments, force est de constater que le dispositif mis en place en 2017 ne permet pas de maîtriser ce risque ».

C’est pourquoi, France Assos Santé réclame que les règles encadrant la gestion de ces ruptures d’approvisionnement soient modifiées sans tarder. Parmi les mesures à adopter en priorité, il est urgent on l’a dit que les pouvoirs publics puissent communiquer plus largement sur l’historique des ruptures et sur les sanctions infligées. Il semble également frappé au coin du bon sens que l’obligation  d’approvisionnement imposée aux laboratoires soit assortie de sanctions financières.

Dans un rapport publié en octobre 2018, le Sénat va dans le même sens en préconisant de « confier à l’ANSM le soin de sanctionner financièrement tous les industriels qui n’assureraient pas un approvisionnement approprié et continu du marché français. Pour les sénateurs, il est par ailleurs essentiel de renforcer les contrôles des plannings d’exportations des grossistes-répartiteurs, notamment pour prévenir les comportements non-conformes aux obligations de service public des grossistes ».

*du groupe TRT-5, groupe interassociatif traitements et recherche thérapeutique qui rassemble 11 associations de lutte contre le VIH/sida

Face aux tensions d’approvisionnement de plusieurs corticoïdes, le 24 mai dernier l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) a annoncé avoir convoqué les fabricants concernés afin qu’ils remédient à la situation dans les plus brefs délais. Mazette !

Selon l’agence, « les fabricants ont mobilisé des stocks au niveau national permettant de garantir la couverture des besoins des patients. Il peut être encore difficile pour certains d’entre eux de se procurer facilement des corticoïdes par voie orale ou injectable. Le retour à une disponibilité normale de ces médicaments dans les pharmacies d’officine ou hospitalières est attendu d’ici la fin du mois de juin 2019 ».

Dans son communiqué, l’ANSM annonce maintenir  son dispositif de suivi renforcé et « rappelle aux fabricants leurs engagements de mettre en œuvre des importations afin de sécuriser la couverture pérenne des besoins des patients. Les modalités pratiques de mise en œuvre de ces importations seront prochainement communiquées ».

Les patients chroniques en première ligne

D’ici à ce que la situation se règle, les patients sont invités à… patienter. « En dix ans, le nombre de ruptures de stock de médicaments dits à intérêt thérapeutique majeur a été multiplié par dix. D’environ 50 en 2008, on est passé à 530 en 2017. C’est spectaculaire », pointait en janvier Alain-Michel Ceretti, le président de France Assos Santé dans les colonnes du quotidien L’Humanité. Quand la situation se règle pour un médicament, c’est un autre qui vient à manquer.

En janvier 2019, France Assos Santé publiait une étude sur les pénuries de vaccins et de médicaments menée auprès d’un échantillon de 955 personnes, représentatif de la population française. Selon ses résultats, un quart d’entre elles se sont déjà vu refuser la délivrance d’un médicament ou d’un vaccin pour cause de pénurie. Ce taux grimpe à 31 % pour les personnes atteintes par une affection de longue durée (ALD).

Les conséquences de ces ruptures d’approvisionnement sont loin d’être anodines. Près de 15 % des personnes interrogées dans le cadre de cette enquête rapportent une augmentation des symptômes et 4 % des erreurs dans la prise de médicaments de substitution. Plus inquiétant encore, pour une personne sur vingt, les difficultés d’accès aux traitements ont engendré la nécessité d’une hospitalisation.

Certaines stratégies industrielles posent question

« Au-delà du risque évident pour la santé individuelle des personnes, ces ruptures d’approvisionnement constituent une menace potentielle pour la santé publique » rappelle Alain-Michel Ceretti. En l’absence de traitements, les risques de transmissions de certaines pathologies augmentent (syphilis, VIH). Quant aux pénuries de vaccins, elles sont susceptibles de saborder des années d’efforts en santé publique.

Pour France Assos Santé, les industriels sont très largement responsables de ces pénuries qui sont principalement dues à des stratégies financières contestables, à un désengagement de certains médicaments ou encore à une hyper-concentration des sites de productions.

C’est ainsi que les vaccins monovalents adulte contre l’hépatite B ont connu des tensions d’approvisionnement de janvier 2017 à mars 2018 en raison d’un incident sur une unique chaîne de production approvisionnant toute l’Europe (laboratoire GSK).

Des mesures vraiment efficaces sont attendues

Autre exemple : en 2014, le laboratoire Sanofi-Aventis a arrêté purement et simplement la commercialisation de plusieurs dosages d’un médicament utilisé dans le traitement de la syphilis et en prévention de la rechute des rhumatismes articulaires aigus chez les enfants.

En 2017, les laboratoires Sanofi Pasteur et MSD Vaccins ont opéré des choix stratégiques qui ont mené à une situation de pénurie en vaccin VPP 23. Cette pénurie a directement conduit à un déficit de la couverture des patients immunodéprimés.

La responsabilité des laboratoires est également engagée dans les cas de tensions d’approvisionnement en corticoïdes qui touchent actuellement le territoire. Ces tensions résultent dans ces cas précis de retards de fabrication et de défaillances en production.

Des mesures visant à contenir la problématique des pénuries de médicaments sont annoncées de longue date par les industriels (stocks de sécurité, sites back-up, recherche de fournisseurs alternatifs), mais aucune n’a réellement été mise en œuvre avec succès. On le voit à nouveau avec les tensions d’approvisionnement qui touchent les spécialités à base de corticoïdes.

Les usagers réclament plus de transparence

Face à ce constat, France Assos Santé a renouvelé en janvier sa demande d’une régulation plus efficace de la part des autorités sanitaires nationales. Nous attendons l’annonce d’un plan d’action en espérant qu’il comporte des mesures fortes à la hauteur des enjeux.

En mai dernier, France Assos Santé a par ailleurs adressé conjointement avec une trentaine d’acteurs associatifs un courrier à la Commission européenne pour demander une meilleure transparence sur les causes de ces ruptures et sur les plans de gestion des pénuries mis en place par les laboratoires. Il serait temps que ça cesse !

Cholestérol, diabète, hypertension, ostéoporose, troubles du sommeil… avec l’âge, la liste des médicaments sur l’ordonnance s’allonge. « Environ 40 % des personnes âgées de plus de 75 ans consomment dix médicaments ou plus par jour », estimait Xavier Cnockaert, responsable du pôle de gérontologie au centre hospitalier de Beauvais, à l’occasion d’une journée organisée en mars 2018 par le Collectif sur le bon usage du médicament. Selon lui, la consommation de médicaments par les seniors a doublé en vingt ans.

130 000 hospitalisations par an

Les accidents liés à la polymédication des personnes âgées occasionnent chaque année 130 000 hospitalisations et environ 10 000 décès, selon les estimations de l’Assurance maladie. Une hospitalisation sur 5 chez les seniors de plus de 80 ans est à mettre sur le compte du mauvais usage du médicament. Dans 45 à 70% des cas, ces effets indésirables seraient évitables.

L’Organisation mondiale de la Santé (OMS) définit la polymédication comme « l’administration de nombreux médicaments de façon simultanée ou l’administration d’un nombre excessif de médicaments ». Psychotropes, anticholinergiques, antihypertenseurs, antidiabétiques oraux ou encore anti-thrombotiques… La liste des molécules que nos aînés ingurgitent au quotidien est longue comme un jour sans pain.

« La polymédication est habituelle chez le sujet âgé et souvent légitime, estimait déjà en 2005 la Haute Autorité de Santé. Mais elle augmente le risque iatrogénique, diminue probablement l’observance des traitements, et a un coût élevé. Mieux prescrire chez le sujet âgé est ainsi un enjeu de santé publique ».

Un public plus particulièrement touché

Les personnes âgées sont plus particulièrement exposées au risque de iatrogénie médicamenteuse. Elles sont souvent atteintes de plusieurs maladies chroniques et utilisent quotidiennement plusieurs médicaments. Cette polypathologie et cette polymédication s’accompagnent d’un risque accru de prescriptions inappropriées, d’interactions entre les médicaments et d’effets indésirables qui peuvent dans certains cas s’avérer très graves.

Les seniors sont par nature plus sensibles aux effets indésirables des médicaments du fait de leur âge. Au fil du temps, la masse musculaire diminue en même temps qu’augmente la masse graisseuse. Conséquence : l’organisme tend à moins bien évacuer certains médicaments consommés.

Fait aggravant, le foie et le rein ne traitent plus les médicaments aussi efficacement. Au fur et à mesure des prises, les produits contenus dans le médicament tendent donc à s’accumuler. Le corps contient également moins d’eau chez les seniors, ce qui participe à augmenter la concentration du médicament dans le sang et éventuellement à maximiser ses effets indésirables. Des doses bien tolérées par des jeunes patients peuvent générer des effets indésirables chez des personnes plus âgées.

La qualité des prescriptions en question

La fragilité de ce public devrait être l’objet d’une attention particulière de la part des prescripteurs. Ce n’est visiblement pas le cas. D’après une étude citée par Xavier Cnockaert, la moitié des prescriptions à l’intention des personnes de plus de 75 ans en France contiendrait des médicaments inappropriés.

« Plus de 60 % des seniors atteints de démence ont une exposition chronique (au moins trois mois dans l’année) à un psychotrope, alors que ces psychotropes ont une balance bénéfices-risques défavorable », estime ainsi le gériatre.

Les exemples de prescriptions problématiques ne manquent pas. En septembre 2017, France Assos Santé, un collectif qui regroupe 80 associations de patients et de consommateurs, publiait les résultats d’une vaste étude menée avec la revue 60 millions de consommateurs et la société Santéclair sur près de 155 000 personnes dites « polymédiquées » (prise de 7 médicaments au moins de manière chronique) âgées de 65 ans et plus.

De nombreuses situations à risque

L’étude s’est appuyée sur les données de consommation de plus de 2 600 pharmacies du 1^er septembre au 30 novembre 2016. Parmi cet échantillon de seniors gavés de médicaments, la consommation atteint en moyenne 14 médicaments différents.

Ses auteurs ont défini une quarantaine de situations critiques correspondant à des associations de médicaments susceptibles de comporter des risques pour la santé du patient. Près de 90 % des seniors de l’échantillon retenu sont confrontés à au moins 3 de ces situations.

Parmi les situations les plus fréquemment observées, 62% des seniors ayant participé à l’étude ont consommé des antihypertenseurs, médicaments dont la prescription doit être assortie de règles de surveillance régulières. Pour près de 10% de ces patients les prescriptions contenaient quatre antihypertenseurs ou plus ! Ces traitements peuvent provoquer des chutes par baisse de tension.

Les prescripteurs invités à plus de parcimonie

Autre observation : plus de 6 seniors sur 10 consomment des IPP (Inhibiteurs de la pompe à protons : omeprazole, lansoprazole…), en trop grande quantité. D’après la revue médicale indépendante Prescrire, les excès de prescription de ces médicaments indiqués dans les reflux gastriques ou les ulcères gastroduodénaux chez les personnes âgées oscillent de 25 à 86 % selon les études.

« La consommation inappropriée [de ces spécialités], rappelle l’étude, peut provoquer une mauvaise absorption des nutriments, engendrer des risques accrus de diarrhées et d’atteintes pulmonaires infectieuses, des carences, des fractures, etc. »

En conclusion de leurs travaux, les auteurs de l’étude invitent les médecins à ouvrir l’œil et le bon quand vient le temps de prescrire des médicaments à des patients âgés et polymédiqués. Il convient selon eux de « réviser l’ordonnance plutôt que de la renouveler à l’identique. Cette révision doit s’effectuer dans le cadre d’une consultation dédiée ». Rien n’interdit au patient, bien au contraire, d’initier lui-même cette démarche.

A lire également dans ce dossier « Polymédication des seniors » :

• Les anticholinergiques dans le viseur
• Quelles mesures adopter ?
• Déprescription, une initiative venue du froid

S’il est vrai que certains sports sont contre-indiqués, dans l’ensemble, avec quelques précautions, l’activité physique est bel et bien bénéfique à la santé des personnes hémophiles. Elle leur permet en effet, comme tout un chacun, d’éviter les pièges de la sédentarité et son cortège de maladies associées comme les troubles cardiovasculaires, le développement de certains cancers, le diabète, le surpoids ou l’obésité, etc.

L’hémophilie présente en outre une spécificité assez peu connue du grand public et qui influe beaucoup sur l’activité physique des malades : dans la mesure où certains d’entre eux souffrent de saignements internes au niveau des articulations, ils développent parfois assez jeunes, vers 20 ou 25 ans, de l’arthrose, au point de devoir se faire poser des prothèses. La contradiction c’est qu’à la fois leurs articulations les fait souffrir et rend la pratique d’une activité physique difficile et que, dans le même temps, une activité physique permettrait, en faisant travailler les muscles, de protéger justement leurs articulations.

En France, on parle de 11 000 malades hémophiles ou souffrant de troubles de la coagulation, qui hésitent et parfois renoncent à pratiquer une activité physique. Le mot d’ordre à l’Association française des Hémophiles (AFH) est pourtant de bouger le plus possible et de ne pas hésiter à pratiquer un sport, adapté au besoin, si l’on en a envie.

L’AFH regrette pourtant que du fait que l’hémophilie soit une maladie rare, la possibilité de mettre en place des programmes d’activité physique adaptée (APA) s’avère compliquée.

Interview de GAËTAN DUPORT du groupe ÉDUCATION THÉRAPEUTIQUE À L’ASSOCIATION FRANÇAISE DES HÉMOPHILES

66 Millions d’Impatients : Est-ce facile pour une personne hémophile ou souffrant d’un maladie hémorragique rare de trouver des programmes d’activité physique adaptée près de chez eux ?

Gaëtan Duport : L’hémophilie faisant partie du champ des maladies rares, il nous est difficile d’organiser des partenariats pour organiser des programmes d’activités physiques adaptées partout en France dans diverses disciplines. Il n’y aurait peut-être qu’un ou deux patients par cours en moyenne, ce qui ne serait pas viable.

On pourrait en revanche envisager d’intégrer des patients dans des programmes d’activité physique adaptée qui accueilleraient plusieurs types de pathologies et où les éducateurs, formés aux spécificités de l’hémophilie, pourraient proposer des exercices sans contact, ni choc.

Vous vous êtes déjà rapprochés de clubs ou de fédération pour organiser des partenariats ?

Nous avons mis en place un partenariat avec la Fédération Française de Natation. En effet, c’est un sport idéal lorsque l’on est hémophile puisqu’il n’y a ni impact, ni contact et que l’eau soulage les articulations qui sont souvent particulièrement fragilisés à cause des saignements articulaires internes chez les hémophiles. Pour cette raison, nous faisons beaucoup la promotion de la natation au sein de l’Association Française des Hémophiles et nous organisons donc une fois par an, au siège de la Fédération Française de Natation, des formations pour les maîtres-nageurs.

Bien sûr, nous avons conscience que tout le monde n’a pas forcément envie de se mettre en maillot de bain et que bien qu’elle soit une pratique sportive idéale pour les malades, la natation ne plaît pas à tout le monde.

Il y a pourtant des sports déconseillés pour les hémophiles ?

Oui, certains sports sont réellement contre-indiqués comme les sports de combat, par exemple, ou le rugby. Certaines pratiques qui semblent a priori sans danger, comme la course, présentent pourtant des risques, notamment lorsque celle-ci est pratiquée de façon intense, du fait des micro-impacts répétés au niveau des articulations.

Cependant à l’Association française des Hémophiles, nous ne connaissons a priori qu’une seule fédération qui a officiellement écrit dans son règlement qu’elle était interdite aux personnes hémophiles, c’est la Fédération Française de Motocyclisme pour la pratique du moto-cross, car ils ont été confrontés à un grave accident impliquant une personne hémophile.

Sinon, j’ai en tête un cas intéressant avec la plongée sous-marine, car ce sont des patients pratiquants qui ont eux-mêmes proposé des limites à la Fédération après avoir remarqué qu’en dessous d’un certain palier, la pression provoquait des douleurs au niveau des articulations alors qu’en règle générale, au contraire, l’eau soulage ce genre de douleurs.

Les contraintes sont les mêmes pour les enfants et les adultes en matière d’activité physique ?

Alors que les sports de contact sont contre-indiqués, pour les plus petits, nous avons pourtant mis en avant la pratique du judo car dans les cours pour les tout-petits, il n’y a pas de contact en réalité. Ils apprennent surtout à faire des galipettes, font des exercices d’équilibre. Le problème est d’expliquer aux enfants lorsqu’ils grandissent et que le temps des compétitions arrive, qu’il faut qu’ils cessent de pratiquer ce sport.

Les enfants ont du mal à comprendre pourquoi on leur interdit telle ou telle activité physique. Rappelons que la plupart des enfants hémophiles ne saignent pas plus que les autres enfants mais que les conséquences en cas de saignements sont bien plus compliquées à soigner. En outre, il faut aussi avoir en tête que les saignements peuvent être internes et passer inaperçus aux yeux des éducateurs sportifs.

Il n’est cependant pas question d’interdire aux enfants de pratiquer un sport mais il faut le faire en bonne intelligence, expliquer aux éducateurs sportifs que si l’enfant chute, reçoit un coup de ballon ou est heurté par un camarade, il doit tout de suite cesser toute activité physique et qu’il faut prévenir les parents.

Les personnes hémophiles ont-elles tendance, face aux risques que représentent parfois l’activité physique, à se démobiliser et se sédentariser ?

De manière générale, les patients hémophiles se sentent souvent très frustrés en matière d’activités physiques et sportives. Certains se découragent effectivement au point de ne plus rien faire du tout, ce qui est évidemment tout à fait mauvais pour la santé et peut entraîner des comorbidités plus ou moins graves comme des troubles cardiovasculaires, du surpoids, voire de l’obésité ou du diabète.

Ce qu’il est intéressant de noter à propos de l’activité physique, c’est qu’il y a des spécificités culturelles, sur notre territoire, auxquelles les médecins s’adaptent selon les demandes des patients. En effet, la frustration est plus grande dans le sud-ouest quand il s’agit de faire une croix sur la pratique du rugby ou l’interdiction d’assister aux courses au taureau, et on ne peut pas faire grand chose dans de tels cas. En revanche, au centre de traitement de Chambéry, les médecins ont tendance à être un peu plus souples qu’ailleurs concernant la pratique du ski et l’on préfère proposer aux enfants désireux d’apprendre à skier, de le faire en leur rappelant toutes les précautions à prendre et de suivre des cours encadrés plutôt que qu’ils partent en cachette faire du hors-piste avec leurs copains.

Témoignage de VINCENT, 19 ans – Hémophile sévère, étudiant pour devenir maître-nageur

Je suis hémophile à un degré de gravité considérée comme « sévère », c’est-à-dire que je saigne facilement dès que je reçois un choc, même parfois spontanément, notamment à l’intérieur des articulations. Je prends un traitement par perfusion 3 fois par semaine qui agit en prévention des saignements. Les saignements internes chez moi se sont beaucoup répétés au niveau de la cheville droite, provoquant une arthropathie, pour laquelle j’ai été opéré en 2015 dans le but de bloquer cette cheville fragile.

Je pratique la natation depuis que j’ai l’âge de 6 ans. C’est un sport parfait quand on est hémophile parce qu’on peut se défouler tout en préservant nos articulations. Il peut arriver qu’il y ait un choc en se cognant avec un autre nageur dans le bassin mais dans l’ensemble c’est une activité sûre pour moi.

J’ai vraiment beaucoup pratiqué la natation. Dès la 6^ème j’ai été en sport-études et je nageais tous les jours, deux heures par jour, en plus des week-ends où se déroulaient les compétitions. Les entraîneurs et tous mes camarades étaient au courant et je ne me suis jamais senti exclu. Je pense que le fait que je sois arrivé très jeune dans le club a sans doute participé à ma bonne intégration. Je connais d’autres malades hémophiles, de mon âge ou plus jeunes, qui ne se sentent pas toujours à l’aise quand ils font du sport, soit par rapport aux éducateurs sportifs qu’ils rencontrent soit par rapport à leurs camarades. Ils se sentent jugés. Du côté des parents, certains me demandaient de les aider à persuader leurs enfants hémophiles de se mettre au sport, de les rassurer, d’autres parents au contraire étaient parfois inquiets. J’avais un ami hémophile qui pratiquait de l’athlétisme et certains parents se demandaient si les impacts à la course ou pour les sauts n’étaient pas dangereux. Selon moi, mais c’est un avis personnel, un hémophile peut faire pratiquement tous les sports qu’il désire, excepté bien sûr les sports de combat. Si l’entourage met des freins sur tel ou tel sport, c’est vite décourageant et le risque pourrait être que les enfants deviennent des futurs adultes qui auront du mal à pratiquer une activité physique parce qu’ils n’en auront pas pris l’habitude.

C’est important de maintenir un bon niveau d’activité physique quand on est hémophile car quand on adapte bien son activité, on peut aider à protéger ses articulations. Je pense vraiment qu’il faut motiver les patients, le plus tôt possible, quand ils sont jeunes, pour leur permettre d’avoir cette bonne habitude de faire du sport. Je m’en rends compte dans mon cas personnel, car en ce moment par exemple, suite à un récent déménagement, je n’ai pas nagé depuis quelques semaines et j’ai des douleurs qui apparaissent dans le dos.

Aujourd’hui, je me destine à devenir maître-nageur, puis entraîneur. Je termine en ce moment de passer mon diplôme de maître-nageur. Je suis également très intéressé à l’idée de travailler sur de la natation adaptée à l’hémophilie, et même plus tard envers les personnes à mobilité réduite. Ce sera sûrement un nouveau défi pour moi dans quelques années mais, pour l’instant, c’est vrai que j’ai besoin d’adrénaline et de coacher des jeunes pour la compétition. Je garde les projets d’activité physique adaptée dans un coin de ma tête.

Témoignage de NICOLAS, 43 ans – Hémophile sévère, consultant dans le domaine de la santé

Je me suis intéressé au sport adapté, non pas grâce à mon hématologue mais au médecin qui me suit pour le VIH que j’ai contracté, en plus d’une hépatite C lors de l’affaire du sang contaminé, lorsque j’étais enfant. La reprise d’une activité physique est apparue après 2006, au moment où j’ai guéri de l’hépatite C, car cela a marqué un vrai virage dans ma vie. Jusqu’alors, je marchais beaucoup mais je ne faisais pas vraiment de sport. Je courais un peu mais j’avais du mal à rester motivé dans la durée, d’autant qu’à l’époque je fumais 2 paquets de cigarettes par jour, malgré plusieurs essais pour arrêter, et que j’étais très fatigable à cause de mes différents traitements et maladies.

Enfin, vers 2008, j’ai recommencé la natation. Puis en 2009, j’ai également repris des études et je me suis dit qu’il fallait que je me réhabitue à l’effort et pour cela je me suis mis à courir et à faire du Tai-Chi. De quelques tours de stade, je suis passé à 2 km de course, puis 4, 6 et jusqu’à 11 kilomètres. Je n’ai pas forcément envie d’aller plus loin car je ne veux pas risquer de me fatiguer, de chuter et de me blesser. Je me suis mis aussi à faire du renforcement musculaire. Il s’agissait de quelques pompes debout contre une porte au début en me gainant bien, puis graduellement j’ai complexifié la difficulté. J’ai également abandonné la cigarette enfin en 2010.

Je suis passé donc à l’étape suivante au niveau de l’activité physique adaptée, il y a 3 ans, grâce au médecin qui me suit pour le VIH et qui m’a proposé d’intégrer un programme de réhabilitation sportive de l’Hôtel Dieu. Je me suis lancé. Il s’agissait dans un premier temps d’établir un bilan de mes capacités, de mes besoins et envies, puis de pratiquer une activité physique encadrée à raison de 3 fois par semaine. Je faisais donc du sport dans les galeries de l’Hôtel Dieu ! L’équipe qui s’en occupait n’était pas spécialisée sur l’hémophilie mais ils connaissaient, bien sûr, les contraintes imposées par la maladie et ont, je pense, échangé avec le service d’hématologie où je suis suivi en parallèle pour l’hémophilie et qui fait partie du même groupe hospitalier. Une fois le programme arrivé à son terme, nous avions la possibilité d’intégrer des structures sportives à l’extérieur de l’hôpital avec lesquelles l’Hôtel Dieu avait mis en place des partenariats. J’en ai discuté avec l’équipe de l’Hôtel Dieu. J’aurais aimé le judo mais je manquais de souplesse, alors on a choisi la boxe, qui se pratiquait à 10 minutes de chez moi dans le cadre d’un programme pionnier. J’étais un peu réticent au début car j’ai une articulation fragile au niveau du coude, mais on a commencé doucement avec des exercices de cardio, de renforcement musculaire, d’équilibre et un travail sur la technique des gestes de boxe mais pratiquée de façon calme. Je fais donc 3 séances par semaine ainsi que du renforcement musculaire en supplément, sous la forme de gym adapté. Je fais le plus souvent une injection de facteurs de coagulation avant mes séances de sport en prévention. Je n’ai pas de saignement à cause de ce sport. Le dernier gros saignement que j’ai eu n’était pas à cause de la boxe, mais dû à une chute faite lors d’une promenade et qui m’a valu 10 jours de perfusion de facteurs de coagulation, 2 fois par jour. Heureusement, le fait de faire du sport et de renforcer mes muscles permet de protéger mes articulations, car en cas de chute notamment, on peut davantage compter sur ses muscles pour se rattraper que sur ses articulations ; or les muscles ont la capacité de se régénérer, alors que les saignements articulaires répétés vont, à la longue, provoquer des dégâts irréversibles.

J’ai eu de la chance d’intégrer ce programme de réhabilitation sportive dans le cadre de mon suivi du VIH. Cela a d’ailleurs participé à une amélioration assez nette de mon immunité, dans un contexte où je vis plus sainement de manière générale. Je pense qu’il serait bénéfique que de tels programmes soient aussi proposés en hématologie car finalement mon médecin qui me suit pour l’hémophilie ne m’a jamais vraiment encouragé à la pratique d’une activité physique. On en parle et elle est contente que je puisse en faire, me donne des conseils par rapport à mon traitement mais elle me laisse me débrouiller seul en réalité et ne me propose rien.

En fait, dans mon cas ou en discutant avec d’autres hémophiles, concernant les sports considérés à risques pour nous, comme la boxe pour moi, ou le marathon et le vélo pour d’autres malades que je connais, nous agissons en précurseurs dans la pratique de ces sports adaptés à l’hémophilie. On s’y essaye, en en parlant bien sûr avec notre hématologue et on teste les limites sur nous-mêmes. D’ailleurs avec mon coach de boxe, nous avons d’abord fait un travail de désamorçage des représentations par rapport à la maladie pour pouvoir travailler ensemble et nous avons passé un « contrat » qui implique par exemple que dès que j’ai mal quelque part, je le lui dis pour ne pas travailler la zone en question. Je veux quand même préciser que la boxe me convient mais que cela ne conviendrait pas forcément à tous les hémophiles. J’ai choisi ce sport aussi parce que j’avais envie d’avoir des notions de self-défense.

• Retrouvez ici notre DOSSIER consacré à l’activité physique adaptée (APA)

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La mission d’information du Sénat sur la pénurie de médicaments et de vaccins a rendu public le 2 octobre les conclusions de ses travaux ainsi que ses recommandations. Ce phénomène de pénurie n’est pas nouveau, loin s’en faut. « Il connaît cependant une inquiétante amplification, pointent les auteurs de cette étude, que ne semblent pas pouvoir endiguer les mesures prises par les pouvoirs publics au cours de la période récente ».

En 2017, le nombre de ruptures et risques de rupture de stock et d’approvisionnement déclarés auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) pour des médicaments essentiels a explosé, avec 530 médicaments signalés. C’est 30% de plus que l’année précédente et dix fois plus qu’il y a dix ans.

Des chiffres de plus en plus alarmants

Précisons que ces chiffres concernent les médicaments à intérêt thérapeutique majeur « dont l’indisponibilité transitoire, totale ou partielle, explique l’ANSM est susceptible d’entraîner un problème de santé publique (mise en jeu du pronostic vital, perte de chance importante pour les patients, etc.) ».

On considère qu’il y a rupture d’approvisionnement quand une pharmacie d’officine ou une pharmacie hospitalière se trouve dans l’incapacité de dispenser un médicament à un patient dans un délai de 72 heures après avoir effectué une demande auprès de deux entreprises exerçant une activité de distribution de médicament. La durée moyenne des ruptures constatées en 2017 est d’environ 14 semaines, soit deux fois plus que l’année précédente.

Les vaccins sont plus particulièrement touchés : ils sont en moyenne indisponibles pendant 179 jours. En août 2017, la durée médiane des ruptures déclarées en officine atteignait 35 jours, selon l’Ordre national des pharmaciens. Autrement dit, la moitié des médicaments absents des tablettes de nos pharmacies manquent à l’appel plus de 35 jours. Un an plus tard, en août dernier, ce chiffre a augmenté de plus 40% pour une durée médiane de rupture proche de 50 jours.

Comment expliquer ces pénuries ?

Première raison permettant d’expliquer ces nombreuses pénuries, expliquions-nous dans nos colonnes en avril 2015 : « le glissement opéré par les acteurs de la chaîne du médicament vers un mode de production et de distribution en « flux tendu » visant à limiter les stocks afin de gagner en efficience. De cette tendance, résulte un fragile équilibre que la moindre difficulté survenue lors de la fabrication des matières premières ou des produits finis est susceptible de bousculer ».

La concentration des différentes étapes de la production de médicaments au sein d’usines uniques ou peu nombreuses est un autre facteur participant à la rupture de stocks. Sans compter qu’en même temps que le nombre de sites de production diminue, la demande s’élargit au marché mondial, vers les pays émergents notamment où les besoins sont de plus en plus élevés.

« Bien souvent, peut-on lire dans le rapport du Sénat, ce sont des événements isolés qui sont en cause dans la formation des phénomènes de pénuries, en ce qu’ils tendent à se répercuter sur l’ensemble de la chaîne par le jeu d’un « effet domino » résultant de l’interdépendance de ses maillons. Un problème de qualité survenant dans une usine de substances pharmaceutiques actives en Inde ou en Chine peut ainsi affecter l’approvisionnement du marché français pour de longs mois ».

Conséquences potentiellement graves

L’indisponibilité d’un médicament a des conséquences immédiates pour les personnes, notamment celles souffrant de pathologies chroniques pour lesquelles l’adhésion au traitement est essentielle (efficacité, risque de développement de résistance) et constitue un travail au long cours, expliquait France Assos Santé dans son audition du 19 juillet 2018 auprès de la mission d’information. « Perte de chance, difficulté d’adhésion au traitement, effets indésirables engendrés par l’imposition de changements de traitements, déstabilisation des personnes les plus fragiles lors des substitutions » sont autant de risques encourus par les patients.

A l’affiche en ce moment des spécialités en situation de pénurie : le Di-hydan, prescrit dans le traitement de l’épilepsie, invisible en pharmacie depuis mars 2014 ou encore plusieurs vaccins indiqués dans la prévention conjointe de la diphtérie, du tétanos, de la coqueluche et de la poliomyélite ou dans celle de l’hépatite B. Les membres de la mission d’information sénatoriale citent également dans leur rapport le cas de pénuries répétées d’amoxicilline (2014 et 2018), des spécialités de BCG-thérapie utilisées dans le traitement du cancer de la vessie, ou encore tout récemment de l’anti-parkinsonien Sinemet.

« Ces traitements, écrivait France Parkinson début septembre, corrigent de façon efficace le déficit en dopamine cérébrale. Leur arrêt supprime cette correction et fait réapparaître les conséquences du déficit en dopamine, à savoir l’essentiel de la symptomatologie parkinsonienne. Chez certains patients, cette symptomatologie peut être sévère : lenteur extrême, raideur douloureuse, tremblements ».

Vers un marché public des médicaments ?

Pour endiguer la problématique de la pénurie de certains médicaments et ses conséquences sur la santé des patients, la mission sénatoriale avance plusieurs propositions. Parmi elles, il serait question « d’expérimenter, sur une période de cinq ans, la mise en place d’exonérations fiscales ciblées au bénéfice d’entreprises s’engageant sur des investissements pour l’implantation en France de sites de production de médicaments ou de substances pharmaceutiques actives essentiels pour la sécurité sanitaire européenne ».

Les sénateurs recommandent également « d’instituer un programme public de production et distribution de quelques médicaments essentiels concernés par des arrêts de commercialisation, ou de médicaments
 « de niche » régulièrement exposés à des tensions d’approvisionnement, confié à la pharmacie centrale des armées et à l’agence générale des équipements et produits de santé ».

Cette proposition va dans le sens des positions de France Assos Santé qui en juillet estimait souhaitable de relocaliser une partie de la production de médicaments en Europe vers des laboratoires de chimie fine avec un organisme de contrôle public.

Relocaliser la production de molécules essentielles

« Cette disposition, écrivait alors le regroupements d’associations de patients et de consommateurs, garantirait la disponibilité des molécules de base qui pourraient être livrées aux firmes pharmaceutiques qui se chargeraient du conditionnement des médicaments. En oncologie, ces molécules de base sont au nombre de 30 à 35 et elles sont indispensables pour soigner les personnes ayant un cancer ».

Précisons que selon l’Académie nationale de pharmacie, 60 % à 80 % des matières actives à usage pharmaceutique ne sont pas fabriquées dans les pays de l’Union européenne, mais en Inde et en Asie, contre 20 % il y a trente ans.

Autre proposition allant dans le sens des revendications de France Assos Santé : mettre en place un système d’information véritablement efficace. Cette plateforme d’information centralisée sur les situations de ruptures serait renseignée par l’ANSM, les laboratoires, les grossistes-répartiteurs ou encore les pharmaciens d’officine. « Elle permettrait de disposer d’informations actualisées sur les origines des tensions et ruptures et les dates prévisionnelles de retour des produits ».

Plus de transparence sur les ruptures

Pour France Assos Santé, ce type de dispositif doit être conçu de telle sorte que les patients puissent également avoir la possibilité de renseigner non seulement les pénuries auxquelles ils sont confrontés (ce que la mission sénatoriale ne prévoit pas dans ses recommandations) mais aussi les solutions qu’ils ont mises en place afin d’y pallier.

Yann Mazens est Chargé de mission Produits et technologies de la santé à France Assos Santé. D’après lui, « il est essentiel qu’on puisse recueillir ces informations de manière à documenter les situations à risque que les patients sont susceptibles d’adopter (achat sur Internet, switch de médicaments, etc.) et éventuellement les prévenir s’ils mettent leur santé en danger ».

Rappelons enfin que c’est aussi (et surtout) aux industriels de la pharmacie de trouver eux-mêmes les solutions pour limiter la survenue de ces pénuries. Comment ? Par exemple en évitant de se désengager sur les médicaments essentiels peu rémunérateurs, comme le soulignent les sénateurs.

Les labos doivent mieux remplir leur rôle

Ces derniers proposent de responsabiliser les industriels en instaurant tout d’abord la transparence sur l’historique de leurs ruptures ainsi que sur les manquements éventuels à leurs obligations. Ils recommandent également de mettre au point un dispositif de sanctions financières à l’intention « des laboratoires qui n’assureraient pas un approvisionnement approprié et continu du marché français ».

« La maladie ne dort jamais. Nous non plus. », scande le Leem, le syndicat des fabricants de médicaments, dans sa dernière campagne publicitaire. Et si au lieu d’afficher leurs bonnes intentions, les industriels faisaient simplement en sorte d’assurer ce qu’on attend d’eux, à savoir fournir des médicaments efficaces à des prix raisonnables ?

« Un médicament à balance bénéfices-risques favorable mais proposé à un prix inabordable pour une proportion importante des malades est un médicament qui ne vaut pas grand-chose, voire rien dans les cas où il n’est pas disponible du tout. »

Pourquoi certains médicaments sont-ils si chers ? Quelles sont les conséquences de ces tarifs parfois hallucinants ? Comment enrayer cette inflation et faire en sorte que chaque patient puisse accéder aux traitements dont il a besoin ?

A quelques jours d’une rencontre prévue entre le gouvernement et les fabricants de médicaments le 9 juillet prochain lors du Conseil stratégique des industries de santé, un collectif regroupant plusieurs associations de patients et d’usagers du système de santé publie un livre blanc pour apporter des réponses à ces questions.

Quand les prix menacent l’accès aux soins

Ce document constitue un manifeste pour rappeler aux pouvoirs publics que « face à l’augmentation considérable des prix des nouveaux médicaments, notamment ceux contre les cancers, l’hépatite C et certaines maladies rares, la société civile française se mobilise pour défendre l’accès aux meilleurs soins pour tou.te.s, et la sauvegarde de notre système de santé solidaire ».

Rappelons qu’en France, le prix des spécialités remboursables est fixé par le Comité économique des produits de santé (CEPS), un organisme public dépendant du ministère de la Santé. Autrement dit – c’est important que nos lecteurs l’aient en tête –, les prix pratiqués par les laboratoires sur le territoire ont été validés par les pouvoirs publics.

De quels tarifs parle-t-on ? Prenons le Sovaldi, un médicament contre l’hépatite C du laboratoire américain Gilead qui présente une efficacité nettement supérieure à ses prédécesseurs (taux de guérison de près de 90% contre 50% auparavant), moins d’effets secondaires, pour une durée de traitement réduite de un an à trois mois. L’innovation thérapeutique est bien là. Il y a quelques mois encore la boîte de 28 comprimés valait 13 667 €, soit un montant total pour le traitement, excusez du peu, de 41 000 €.

Les diktats tarifaires des laboratoires

En 2015, l’enveloppe dédiée à ces traitements contre l’hépatite Ca été limitée à 700 millions d’euros par le ministère de la Santé qui a décidé de réserver le médicament aux patients les plus gravement atteints. « Pour la première fois, les pouvoirs publics rationnent l’accès aux soins, bafouant nos principes mêmes d’accès à la santé », s’agaçait alors l’association SOS Hépatites.

L’action des associations de patients a notamment poussé à une approche plutôt combative de Marisol Touraine, alors ministre de la santé, pour amener le laboratoire à revoir ses prétentions. Aujourd’hui, le traitement est commercialisé à un prix d’environ 28 700 €. Les exemples comme celui-ci sont de plus en plus nombreux. Dans sa contribution au livre blanc, l’UFC Que Choisir pointe par exemple le Glivec, un médicament utilisé dans le traitement de cancers rares du sang et de la moelle osseuse qui coûte jusqu’à 40 000 € par an (traitement à vie).

La Ligue contre le cancer s’interroge de son côté sur le prix que les pouvoirs publics s’apprêtent à accorder pour le Kymriah de Novartis et le Yescarta de Kite Pharma/ Gilead Science. Ces deux médicaments de la même famille, fraîchement issus des éprouvettes, sont commercialisés sur le marché américain au prix de 475 000 et 373 000 dollars par patient. Vous avez bien lu…

Jusqu’à près de 500 000 euros par patient

Ces deux traitements sont actuellement en cours d’évaluation auprès de l’Agence européenne du Médicament qui devrait leur accorder une autorisation de mise sur le marché prochainement. « Les systèmes de santé s’y préparent, précise la Ligue contre le cancer, à l’image de la France qui a voté une augmentation des dépenses de médicaments à l’hôpital dans le projet de loi de finance de la sécurité sociale pour 2018, justement pour permettre de financer ces traitements, en acceptant par là le prix revendiqué ».

Pour justifier de tels tarifs, les industriels invoquent trois arguments : le coût de production, les investissements en recherche et développement et l’efficacité des médicaments. Aucun d’entre eux ne tient véritablement l’examen. Prenons par exemple l’idée selon laquelle le niveau élevé de tarif serait lié à l’intérêt thérapeutique du médicament. Certains constituent en effet une véritable innovation. C’est le cas du Sovaldi mais pas de tous les traitements, loin s’en faut.

Le Keytruda du laboratoire Merck est une toute nouvelle molécule indiquée dans le traitement du mélanome non opérable ou métastasé. Selon la Haute Autorité de Santé, chargée d’évaluer la pertinence des traitements au regard notamment de ce qui existe déjà, ce médicament n’apporte qu’une amélioration mineure en comparaison de ceux qui se trouvent déjà sur le marché. Il coûte pourtant près de 6 000 € par mois soit 72 000 € par an.

A peine plus efficace mais beaucoup plus cher

La revue Prescrire, également signataire du livre blanc sur les médicaments et progrès thérapeutiques, présente dans sa contribution une étude menée aux Etats-Unis sur 58 médicaments anti-cancéreux autorisés outre-Atlantique entre 1995 et 2013.

Ses résultats montrent que les produits les plus récents n’ont pas augmenté la durée de survie par rapport aux produits plus anciens. Leur prix, en revanche, a bondi de 12 % par an. « Ainsi, soulignent les experts de la revue indépendante, une année de survie supplémentaire coûtait 54 000 dollars en 1995, 139 000 dollars en 2005 et 207 000 dollars en 2013 (chiffres ajustés en dollars de 2013) ».

Quant à brandir des coûts de production ou d’investissements élevés pour justifier des tarifs hallucinants que pratiquent certains industriels, l’argument laisse là encore les représentants d’usagers et de malades sceptiques. La Ligue contre le Cancer s’est penchée d’un peu plus près sur les sorties publiques ces dernières années des promoteurs du Kymriah et du Yescarta.

Opacité sur les critères de fixation des tarifs

Novartis revendique un coût de production d’environ 200 000 dollars pour son nouveau médicament. En 2012, interrogé dans les colonnes du New York Times, l’un des chercheurs ayant développé le traitement pour Novartis estimait pourtant ce coût à 20 000 dollars par patient. En 2015, le directeur administratif et financier de Kite Pharma annonçait une hypothèse de prix autour de 150 000 dollars par patient, soit 50 000 euros en dessous de ce que cela coûterait à produire à Novartis.

De là à dire que les deux labos manient avec autant d’aisance les règles de la chimie fine que la langue de bois, il n’y a qu’un pas… Pour la Ligue contre le cancer « les coûts de production revendiqués pour justifier les prix semblent donc surestimés et ne peuvent être acceptés comme tels, même s’il est difficile d’en établir une estimation précise en raison, une fois de plus, d’un manque de transparence en la matière ».

La même opacité prévaut quand il est question des coûts de recherche et de développement, les chiffres annoncés par l’industrie, énormes, étant évidemment impossibles à vérifier. Ces chiffres incluent-ils les financements publics qui souvent sont à l’origine du développement de ces médicaments ? La société civile ne dispose pas d’éléments de réponse à cette question. Ces financements sont pourtant loin d’être négligeables.

Des tarifs établis à la tête du client ?

Un exemple ? Restons sur la molécule du laboratoire Novartis. Citée par la Ligue contre le cancer, l’association Patients for affordable drugs estime que le National institute of Health, l’équivalent chez l’oncle Sam de notre Inserm, aurait à lui seul investi plus de 200 millions de dollars dans le développement de ce nouveau traitement. Le laboratoire en a-t-il tenu compte dans son calcul tarifaire ? Il est permis d’en douter. Surtout quand l’intéressé se refuse à répondre.

Pour la revue Prescrire et France Assos Santé (éditeur du site 66 Millions d’IMpatients), c’est surtout la capacité des Etats à financer les traitements qui conditionne les tarifs. « Le prix, indique France Assos Santé, varie en fonction de la taille du pays, de sa richesse, et conditionne en grande partie le délai d’accès à l’innovation thérapeutique ».

Robert Dahan est un ancien cadre de l’industrie pharmaceutique. Dans une tribune publiée dans Les Echos en novembre 2015, il confirme : « Le prix d’un médicament innovant c’est simplement celui que le marché accepte de payer et dans le cas de l’innovation, médicamenteuse ou non, le prix est celui que le marché américain accepte de payer. Les prix dans les autres pays, et cela est aussi vrai pour le médicament, sont de simples dérivés ». Comme ça, c’est clair !

La société civile réclame enfin plus de transparence

Pour l’ensemble des contributeurs à ce livre blanc, la bataille pour un prix plus juste des médicaments passe nécessairement par plus de transparence. Cette transparence doit s’exercer à différents niveaux : « de la recherche médicale et de son financement jusqu’à la fixation des prix des produits de santé et leur mise sur le marché, en passant par la transparence sur le niveau de progrès thérapeutique apporté par le produit de santé ».

Les représentants d’usagers entendent également être associés au plus proche des échanges et réflexions sur les politiques du médicament. Ils appellent enfin à la tenue « d’un débat véritablement démocratique  structuré à partir d’une exigence que toutes nos associations partagent : sur le fondement de prescriptions médicales justifiées uniquement par l’état de santé, notre système de santé solidaire doit garantir l’accès au progrès thérapeutique à toutes celles et ceux qui en ont besoin ».

« Mon sentiment ? C’est celui d’avoir été laissée au bord de la route ». Marie* a appris qu’elle était atteinte d’une hépatite C il y a à peine 2 ans. Une bien mauvaise nouvelle qui aurait pu être atténuée par le fait qu’il existait alors depuis peu des médicaments révolutionnaires permettant dans la plupart des cas d’éradiquer le virus en quelques semaines de traitement.

Exemple avec le Sovaldi (principe actif : sofosbuvir), du laboratoire américain Gilead, premier traitement du genre qui présente une efficacité nettement supérieure à ses prédécesseurs (taux de guérison de près de 90% contre 50% auparavant), des effets secondaires radicalement moindres, pour une durée de traitement réduite de un an à trois mois.

Des coûts insoutenables pour la collectivité

Une révolution thérapeutique que le laboratoire facture au prix fort. Lors de sa mise sur le marché, le coût du traitement par patient s’élevait à près de 60 000 €. A tel point que les pouvoirs publics ont fait le choix d’en réserver l’accès aux personnes les plus gravement atteintes. Depuis, le ministère de la Santé a renégocié avec le laboratoire et est parvenu à obtenir des baisses substantielles de prix.

Toutefois le compte n’y est toujours pas : une boîte de Sovaldi de 28 comprimés est aujourd’hui facturée 13 667 €. Montant total de l’addition pour la totalité du traitement : 41 000 €. « L’arrivée de ces médicaments et les prix revendiqués par le laboratoire, estimait en juin 2014 le ministère de la Santé, sont susceptibles de remettre en cause l’équilibre même de la prise en charge collective des produits de santé ».

C’est précisément ce qui s’est passé. En 2014, ces traitements ont généré à eux seuls plus de 1,1 milliard d’euros de dépenses nouvelles, peut-on lire dans l’édition 2016 des Résultats des comptes de la santé publiés par la Direction de la recherche, des études, de l’évaluation et des statistiques (Drees). Avec in fine une augmentation des dépenses de santé de près de 3% par rapport à 2013, alors qu’elles étaient en baisse depuis 2011.

Le traitement accordé sous conditions

L’hépatite C est une maladie du foie causée par un virus qui se traduit dans la plupart des cas par une infection chronique dont la gravité est variable. En plus de symptomes extra-hépatiques (fatigue invalidante, troubles neuro-cognitifs), les patients atteints développent un tissu cicatriciel en remplacement des cellules du foie endommagées. C’est ce qu’on appelle la fibrose hépatique. Selon l’ampleur des dommages subis par le foie, la fibrose peut-être plus ou moins importante, et l’on distingue plusieurs stades. Le stade F0 désigne l’absence de fibrose, le stade F1 une fibrose légère, le stade F3, une fibrose sévère. On parle de cirrhose à partir du stade F4.

C’est sur la base de cet indicateur que les pouvoirs publics se sont appuyés en juin 2014, avec la publication d’un avis de la Haute autorité de Santé (HAS), pour identifier les patients éligibles au traitement et ceux, au contraire, priés d’attendre que leur état se dégrade pour en bénéficier… et cela sans pouvoir se fixer l’objectif collectif de mettre définitivement fin à l’épidémie d’hépatite C, puisque s’agissant d’une maladie transmissible si on ne soigne pas tous les malades pour leur permettre de guérir on augmente aussi le risque de nouvelles contaminations.

« Il n’y a pas de justification, déclarait alors la HAS, à la mise en œuvre, dès le diagnostic d’infection par le VHC, du traitement des patients aux stades de fibrose F0 et F1. Ceci est en particulier lié au fait que l’évolution de la maladie vers un stade plus sévère peut prendre plusieurs années, voire plusieurs décennies et les patients peuvent donc rester longtemps asymptomatiques et sans complications ». Ce qui n’a pas empêché les patients souffrant de symptomes extra-hépatiques lourds, parfois en invalidité, de rester en attente de traitement.

Accès étendu depuis mai 2016

Marie a de la chance dans son malheur : les analyses menées suite au diagnostic des médecins concluent à l’absence de fibrose. Cette chance est aussi la cause d’un autre malheur puisqu’en raison de son état de santé, elle sort du champ des patients auxquels le « traitement miracle » est réservé. Une situation qu’elle vit comme une injustice même si elle en comprend très bien les raisons. « C’est un peu révoltant parce que notre guérison dépend des négociations entre les laboratoires et l’Etat ».

Ces négociations n’ont jamais cessé. Mis sous pression par les associations de patients, SOS Hépatites et Médecins du Monde en tête, les pouvoirs publics ont tenté d’imposer des baisses de prix aux laboratoires fabriquant ces antiviraux de nouvelle génération. En mai 2016, Marisol Touraine annonçait l’accès universel aux traitements de l’hépatite C après avoir obtenu de certains laboratoires des baisses de prix importantes.

« Le recours à ce traitement, comme à tout traitement, ne doit dépendre que du choix du patient, éclairé par son médecin, dans le cadre de leur colloque singulier, déclarait alors la ministre. Pour tous les patients infectés, j’ai saisi la semaine dernière la HAS dont l’avis est obligatoire. Elle doit me remettre, pour le mois de septembre, ses recommandations sur les modalités de mise en œuvre de l’accès universel au traitement. Je signerai le nouvel arrêté dans la foulée ».

L’universalité (la vraie), bientôt au menu

Une bonne nouvelle, avec une réserve (de taille) toutefois puisque l’accès universel aux traitements n’est réservé qu’aux médicaments dont les tarifs ont été revus à la baisse. Le laboratoire Gilead, qui entre temps a mis sur le marché l’Harvoni (sofosbuvir associé au Lédipasvir, un autre antiviral), a refusé tout net la moindre concession tarifaire sur cette nouvelle combinaison. Le traitement est aujourd’hui proposé à 46 000 euros et reste soumis aux mêmes restrictions que l’était (et l’est toujours) le Sovaldi du même laboratoire.

Pas de chance pour Marie, qui est atteinte d’une forme rare du virus que seul l’Harvoni permet pour le moment de traiter. « Mon état de santé n’est pas mauvais, et je m’en réjouis, mais c’est quand même très décourageant de voir qu’autour de moi tout le monde ou presque est soigné et qu’on reste sur la touche ».

D’après les informations dont dispose Pascal Mélin, hépatologue au Centre hospitalier de Saint-Dizier et président de SOS Hépatites (voir son interview à la suite de cet article), un traitement indiqué contre toutes les formes du virus devrait être accessible à l’ensemble des patients dès le mois de juin prochain. Marie est au courant : « Je vois mon médecin au mois de mai, j’attends la bonne nouvelle ».

La tentation de délocaliser l’achat

Et si la situation ne se débloque pas, elle envisage clairement de se procurer via le net des médicaments distribués en Inde où ils sont vendus pour une poignée de dollars. « Si on continue à me dire que je dois attendre et que le traitement n’arrive toujours pas sur le marché, l’achat en Inde peut en effet devenir un plan B. Des patients l’ont fait, les adresses existent, ce n’est pas très compliqué. Je connais plusieurs personnes qui ont eu recours à cette solution et qui sont aujourd’hui guéries ».

Une option radicale qui témoigne de la détresse dans laquelle certains patients se trouvent. La pression que les pouvoirs publics n’ont cessé de faire peser sur les laboratoires a porté ses fruits mais n’a pas permis jusqu’à présent d’apporter une solution satisfaisante pour tous les malades. Pis, en dépit des renégociations tarifaires, les traitements contre le virus de l’hépatite C restent très coûteux (un peu moins de 30 000 € par patient quand même, excusez du peu !) et continuent de peser lourd sur les finances publiques.

Face à cette situation, le Collectif interassociatif sur la santé (CISS) qui regroupe 43 associations de patients (dont SOS Hépatites et Médecins du monde), appelle, entre autres propositions, à la mise en place d’un nouveau « mécanisme de fixation des prix des médicaments innovants, non plus basé sur leur seule « valeur thérapeutique et médico-économique », mais incluant également le critère de coût (recherche, développement, production, commercialisation, suivi en vie réelle…) aujourd’hui non pris en compte ».

Les candidats encore peu diserts sur le sujet

Reste aussi la possibilité de recourir à la licence d’office, un dispositif qui permet à l’Etat de lever le brevet d’un médicament pour des motifs de santé publique et de lancer la fabrication de génériques par nature moins chers. « Avant d’utiliser cette arme de destruction massive, l’Etat a d’autres recours possibles », indiquait en janvier Christian Saout, Secrétaire général délégué du CISS, dans les colonnes du quotidien Le Monde.

Pour lui, comme pour le CISS, il est également essentiel que les représentants des usagers puissent participer à la négociation des tarifs. C’est une autre revendication portée par le collectif dans le cadre de la campagne présidentielle. Selon Christian Saout, « dans tous les pays où les représentants des usagers siègent dans les conseils de régulation, les prix des médicaments baissent ».

Sollicité sur la question du coût et de l’accès aux innovations thérapeutiques par le CISS, les candidats à la présidentielle n’avaient au moment d’écrire ces lignes pas encore pris position, à part Benoît Hamon (lire ci-dessous). N’hésitez pas à vous rendre sur notre espace de mobilisation en ligne pour les interpeller sur le sujet. Nous ne manquerons pas d’avertir nos lecteurs des solutions que souhaitent mettre en place les candidats afin d’assurer à tous un égal accès aux traitements coûteux sans mettre en péril les finances publiques lorsqu’ils nous auront répondu. Si tant est qu’ils finissent par se positionner…

* Le prénom a été changé

Questions à Pascal Mélin, hépatologue au Centre hospitalier de Saint-Dizier et président de l’association SOS Hépatites

« Ces médicaments valent en production 200 € et les laboratoires nous les vendent 25 000 €. C’est particulièrement choquant »

Où en est-on de l’accès des personnes atteintes d’hépatite C aux traitements innovants ?

Jusqu’en mai dernier, on se trouvait dans une situation intolérable de restriction d’accès aux traitements pour les patients les moins gravement atteints. Nous avons salué le souhait de la ministre d’élargir l’accès à l’ensemble des patients. On peut juste regretter qu’elle l’ait mise en musique en deux temps, à savoir dès le mois de juin pour les patients atteints d’hépatites sévères et en septembre pour les moins touchés. Aujourd’hui, la situation est plus saine, même si un certain nombre de personnes malades se trouvent encore exclues du traitement. C’est le cas par exemple de Marie du fait de la rareté du génotype du virus dont elle est atteinte. Mais aussi parce que le laboratoire qui commercialise le médicament qui lui conviendrait a refusé de lâcher du lest.

Quel devrait être le prix de ces traitements ? Comment définir ce qui serait acceptable ?

Aujourd’hui, les pouvoirs publics ont renégocié les prix de la plupart des traitements aux alentours de 25 000 €. Par rapport au départ, on a quand même divisé le tarif par deux. Tant mieux. Reste toujours, c’est vrai, le débat du prix acceptable. Pour moi, le prix acceptable est tel que tout le monde devrait pouvoir accéder aux traitements. Ces médicaments valent en production 200 € et les laboratoires nous les vendent 25 000 €. C’est particulièrement choquant. Avant, quand un laboratoire négociait le prix de lancement, il devait tenir compte de l’amortissement de la recherche et du développement. Dans le cas du Sofosbuvir (Sovaldi) par exemple, le laboratoire Gilead n’a pas eu à assumer ces coûts mais a racheté la molécule à une start-up qui la vendait au plus offrant. Gilead a accepté de payer 11 milliards de dollars ce médicament là ou plusieurs de ses concurrents avaient renoncé estimant que jamais une telle somme ne pourrait être amortie. Aujourd’hui, les autorités sanitaires de nombreux pays acceptent, en accordant des prix de vente hallucinants, de prendre en charge des coûts boursiers mais plus les véritables coûts de développement des médicaments.

Comment jugez-vous les prises de position des différents candidats sur le sujet jusqu’à présent ?

Je retiens les propos de Benoît Hamon qui estime envisageable de recourir à la licence d’office. Alors qu’aujourd’hui la position politique vis-à-vis de cet outil c’est de considérer que dans une économie de marché libérale, il constitue un chantage catastrophique. Parce que quand vous allez négocier face à un laboratoire en le menaçant dès le départ que vous êtes susceptible de fixer le prix unilatéralement et qu’en cas de refus vous allez produire vous-même le produit, c’est prendre le risque de voir le laboratoire retirer l’ensemble de son portefeuille de médicaments du marché national. A ce jour, la licence d’office n’a jamais été évoquée dans les négociations. C’est pourtant un outil dont le législateur dispose. Du point de vue de SOS Hépatites, il pourrait être au moins utilisé afin d’imposer un rythme de discussion plus soutenu avec les laboratoires, notamment en les contraignants à renégocier plus rapidement le tarif des traitements qu’ils ont mis sur le marché. N’oublions pas que l’industrie pharmaceutique est une des seules en France qui connaît encore une croissance annuelle à deux chiffres.

Interpellez les candidats à la présidentielle pour qu’ils se préoccupent des questions de santé, notamment de la problématique du prix des médicaments innovants, sur notre espace de mobilisation : www.66millionsdimpatients.org/presidentielles2017

« En prenant son médicament générique, Jean peut compter sur des dizaines d’experts, des centaines de tests réussis, des milliers de professionnels de santé mobilisés et chaque jour des millions de personnes soignées… comme lui ! Pour devenir un médicament générique, il faut 20 ans d’études et de pratique. Devenir génériques, ça se mérite. »

Tel est le message d’une campagne d’information diffusée sur les chaînes nationales du 27 septembre au 18 octobre visant à « changer le regard des Français sur le médicament générique », et présentée ce matin par la ministre de la santé, Marisol Touraine :

Cette présentation fait suite à celle du Projet de loi de financement de la Sécurité sociale pour 2017 (PLFSS 2017) le 23 septembre dernier, qui prévoit, entre autres mesures, d’économiser 340 millions d’euros grâce à la promotion et au développement des médicaments génériques.

Un potentiel d’économies encore exploitable

Un souhait déjà exprimé en mars 2015 par les pouvoirs publics lors du lancement d’un plan national de promotion du générique visant un montant d’économies (quasi) identique. Le générique est une copie d’un médicament qui contient la même quantité de principe(s) actif(s) que l’original (qu’on appelle le «princeps»). Ces copies peuvent être commercialisées dès que le brevet protégeant le princeps arrive à échéance (en général de 10 à 15 ans après sa mise sur le marché).

Les fabricants de génériques n’ayant pas à supporter les coûts de recherche et de développement du médicament, ils sont en mesure de proposer des prix bien inférieurs à ceux des princeps. C’est en tout cas ce qui leur est demandé. Pour établir le prix du générique, les pouvoirs publics s’appuient en général sur celui du médicament d’origine et lui applique une décote de 60 %. Depuis que ces derniers ont décidé d’en promouvoir l’usage à la fin des années 90, les génériques ont permis à la collectivité d’engranger des économies pour un montant total d’environ 18 milliards d’euros.

En France, sur l’ensemble des médicaments qui peuvent être remplacés par un générique (tous ne le sont pas forcément), le taux de substitution a explosé sur les quinze dernières années, passant de 28 % en 2000 à plus de 80 % fin 2014. Le potentiel d’économies reste important à en croire les efforts que le ministère de la Santé entend consentir pour promouvoir l’usage de ces médicaments.

Les génériques, pas assez automatiques

L’objectif de la campagne lancée ce matin par la ministre : « renforcer la confiance et les connaissances des Français, patients comme professionnels de santé, en mettant à leur disposition une information claire et précise ». De fait, la défiance vis-à-vis de ces médicaments reste ancrée parmi certains patients et professionnels de santé, ces derniers continuant de prescrire le princeps quand bien même un générique pourrait l’être à sa place.

Dans un rapport publié en 2012, l’Inspection générale des Affaires sociales (Igas) pointait « une réticence accrue des patients vis-à-vis des génériques » ou encore l’utilisation abusive de la mention « non substituable (NS) » par les médecins (qui interdit aux pharmaciens de substituer le médicament prescrit) pour expliquer un relatif essoufflement du recours aux génériques. Pour l’Assurance Maladie le coût moyen de l’usage abusif de la mention « non substituable » s’élèverait à quelque 110 millions d’euros par an.

Le générique n’est pas toujours recommandé

En 2014 et 2015, l’Assurance Maladie a mené une action de contrôle auprès de 500 praticiens utilisant de façon quasi systématique et répétée la mention « NS » (taux supérieur à 30 %) sans justification médicale. En cas d’abus avéré, le médecin est dans un premier temps averti. Si ces pratiques perdurent, il est susceptible d’encourir une pénalité financière équivalente au montant de l’économie qu’il n’a pas engendrée. Suite à cette action, près d’un tiers des praticiens avait significativement diminué le recours à la mention « NS ».

Précisons quand même que pour certaines pathologies dites « à marge thérapeutique étroite « , les troubles de la thyroïde ou l’épilepsie notamment, « tout changement de spécialité, rappelle l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM), qu’il s’opère d’une spécialité de référence vers une spécialité générique, d’une spécialité générique vers une spécialité de référence ou d’une spécialité générique vers une autre spécialité générique, doit s’envisager avec précaution ».

Chez les patients âgés, enfin, ou lorsqu’il existe un risque de confusion ou d’erreur médicamenteuse, le médecin est invité sur sa prescription à maintenir le médicament que le patient a l’habitude de se voir délivrer.

Mais pourquoi cette soudaine inquiétude autour du prix des médicaments innovants ? Parce que les progrès de la recherche amènent, fort heureusement, à ce que plusieurs molécules nouvelles arrivent successivement sur le marché en quelques années en apportant des gains thérapeutiques considérables dans le cadre de pathologies qui concernent des millions de personnes dans le monde.

Les exemples de l’hépatite C et du traitement de certains cancers

Cela a notamment été le cas avec les nouveaux traitements contre l’hépatite C qui permettent, en 3 mois de traitement, de soigner les malades dans plus de 9 cas sur 10 en faisant disparaitre le virus de leur corps… mais à un coût, en France, de plus de 40 000 € / personne traitée. Un coût restant intégralement pris en charge par la Sécurité sociale mais qui :

• d’une part, oblige à sélectionner les malades au lieu de pouvoir tous les traiter (quelques dizaines de milliers seulement ont eu accès au traitement à ce jour, alors que la population des personnes infectées par le VHC en France est estimée à près de 300 000),
• d’autre part, fait porter un coût très lourd à l’Assurance maladie malgré le rationnement des soins à certains malades seulement. Alors, certes, ce traitement particulièrement innovant, qui transforme radicalement la qualité de vie ainsi que le pronostic vital des malades et peut même faire espérer de mettre fin à l’épidémie d’hépatite C, mérite un investissement collectif certain… mais à un niveau qui permette de le rendre effectivement disponible pour celles et ceux qui en ont besoin. Ce n’est manifestement pas le cas aujourd’hui.

Même inquiétude avec l’arrivée de plusieurs thérapies innovantes très prometteuses dans certains types de cancer. Des recherches sont en cours pour tenter de les adapter au plus grand nombre de cancers sur lesquels elles pourraient être efficaces. Là encore, potentiellement, des centaines de milliers de malades pourraient devoir à terme bénéficier de ces traitements et avoir des chances beaucoup plus importantes d’espérer être guéris ou voir leur cancer sous contrôle. Mais les prix exigés par les laboratoires pharmaceutiques pour la commercialisation de ces molécules innovantes sont particulièrement élevés (facilement de l’ordre de 100.000 € par personne traitée, parfois davantage encore), au point de savoir dès maintenant que leur diffusion large serait impossible si elles s’avéraient effectivement efficaces dans le traitement d’une grande variété de cancers.

En résumé, dans l’exemple de l’hépatite C comme dans celui du cancer, on voit que le fonctionnement actuel de l’industrie pharmaceutique peut amener à la découverte de molécules très innovantes qui peuvent faire faire des bons en avant à la prise en charge médicale de nombreuses pathologies. Il faut préserver cette capacité d’innovation, et même la dynamiser encore pour s’assurer qu’elle soit toujours plus orientée vers les besoins des personnes malades, de toutes les personnes malades. Surtout, il faut résoudre les obstacles que posent de plus en plus fréquemment la question de la diffusion et de l’accès de tous à ces traitements innovants et de leur juste coût pour la collectivité.

Le système de fixation du prix du médicament : négociation ne doit pas vouloir dire chantage !

Aujourd’hui, le système de fixation des prix du médicament fait intervenir des organisations dont les principales sont la Haute Autorité de Santé (HAS) et le Comité économique des Produits de Santé (CEPS) autour de différents critères qui sont en particulier l’évaluation de l’« amélioration du service médical rendu » et le prix des autres traitements déjà disponibles pour la même pathologie.

Ce système assez complexe (cf. la description synthétique qui en est faite dans ce document du CISS : http://leciss.org/sites/default/files/Dossier_Prix-Medicaments-Innovants.pdf) est organisé autour du principe de la négociation : le prix du médicament est défini dans le cadre de négociations, notamment sur la base des critères évoqués précédemment mais aussi de nombreux autres facteurs qui restent souvent assez opaques puisque les décisions se prennent à huis clos, celles-ci étant censées permettre la meilleure adéquation entre les intérêts de chacun (les laboratoires pharmaceutiques souhaitant valoriser financièrement les médicaments qu’ils commercialisent, les pouvoirs publics et les financeurs de soins cherchant à rendre possible l’accès aux traitements des assurés sociaux au meilleur prix pour les comptes publics et ceux des complémentaires santé).

Sans remettre en cause le principe de cette négociation, dont on peut penser qu’elle est en mesure d’apporter une certaine flexibilité aux relations entre industrie pharmaceutique et pouvoirs publics, nos responsables politiques doivent se donner les moyens d’utiliser toutes les cartes qu’ils ont en main pour peser dans la négociation et éviter qu’elle ne tourne trop à l’avantage de l’industrie pharmaceutique, exerçant ainsi une sorte de chantage à l’accès aux soins : « si vous ne m’accordez pas les prix que j’exige, vos malades n’auront pas accès à mes molécules innovantes qui peuvent leur sauver la vie ».

Mieux encadrer la négociation des prix des médicaments

Un chantage d’autant plus inacceptable que des moyens légaux existent dans le cadre de cette négociation pour contraindre les laboratoires pharmaceutiques : mécanisme de la « licence d’office » (permettre la production d’un médicament générique, en cas d’urgence de santé publique, sans autorisation du détenteur du brevet et en indemnisant celui-ci) ou fixation unilatérale du prix des médicaments. Des mécanismes qui ne sont pas toujours évidents à mettre en œuvre, mais qu’il ne faut pour autant pas perdre de vue dans les cas où ils peuvent être adaptés… au moins comme moyen de pression à disposition des pouvoirs publics dans la négociation.

De même, parmi les propositions faites par les associations pour peser dans la négociation, l’idée d’apporter beaucoup plus de transparence à celle-ci. D’abord pour prendre à partie l’opinion publique, ensuite pour permettre par exemple que des négociations communes soient menées par plusieurs pays au niveau européen avec l’idée que l’union fait souvent la force au moment de négocier… Agir en ordre dispersé et dans l’opacité nous semble essentiellement profiter aux intérêts des laboratoires pharmaceutiques.

Une autre proposition forte consiste à demander que soit intégré un critère lié au coût de développement, fabrication et commercialisation du traitement dans la fixation du prix du médicament. Sans que ce critère soit prédominant, puisque le plus important doit effectivement rester l’intérêt thérapeutique du traitement, son ajout doit éviter que des prix déconnectés de la réalité pratique de production du traitement ne puissent être accordés aux laboratoires pharmaceutiques en alimentant au final la rémunération de leurs actionnaires plutôt que le réinvestissement dans la recherche.

Améliorer la pertinence des soins pour financer l’innovation

Améliorer la pertinence des soins, et en particulier celle de la prescription médicamenteuse, est un des axes à suivre pour libérer des financements nécessaires au développement et à l’accès à l’innovation thérapeutique. Les marges sont réelles et les leviers nombreux pour agir, notamment sur la sur-médicalisation, les prescriptions systématiques des molécules les plus récentes et les plus onéreuses, les soins redondants à l’hôpital comme en ville, les soins inappropriés. Et ce d’autant plus que ces mésusages, excès et non pertinences peuvent avoir des conséquences graves sur la santé et coûteuses pour la collectivité.

Selon plusieurs évaluations et études disponibles, les soins inutiles représentent entre 27 et 30% des dépenses de maladie sous forme de surprescriptions d’examens, de médicaments, d’actes médicaux et chirurgicaux inutiles, de parcours injustifiés notamment hospitaliers, au détriment de la prise en charge de vrais traitements pour de vrais malades, et au risque de générer des souffrances inutiles et des risques évitables. Ces 27 à 30% de dépenses de santé estimées gaspillées chaque année sur un total d’environ 200 milliards d’euros de consommation médicale, ramenés à une estimation basse de 25%, représentent environ 50 milliards d’euros perdus, auxquels il convient d’ajouter les coûts des complications évitables.

La politique économique semble aujourd’hui privilégier les intérêts industriels, jusque dans le domaine de la santé. La lutte contre les actes inutiles est donc plus une affaire de système que d’individus. Les médecins eux-mêmes sont piégés. Qu’il s’agisse des professionnels de santé libéraux ou de membres d’établissements de santé, ils sont incités à privilégier le volume : en France, c’est le nombre d’actes, d’examens, d’interventions ou d’hospitalisations facturés qui permet de payer les salaires, les honoraires, d’acheter les équipements, de payer les médicaments ou les dispositifs médicaux hospitaliers. L’inflation des actes inutiles dans les établissements de santé est de plus en plus encouragée par le régime des autorisations : considérant par exemple qu’un chirurgien ne sait bien opérer que s’il pratique que très régulièrement son art, on lui impose un minimum de patients à opérer pour maintenir son activité. Cette mesure est prise au nom de la qualité des soins ; pourtant la pertinence des actes n’est pas garantie pour autant.

Nous avons conscience que décider politiquement de réduire ce gaspillage, outre la très grande difficulté que cela représente scientifiquement, techniquement et politiquement, c’est se heurter à un problème social et de réorganisation des activités et des métiers de la santé. Mais, eu égard aux conséquences humaines et économiques des traitements inutiles, il est urgent d’agir !

Quelques exemples de propositions très concrètes pour agir sur la pertinence des soins :

• Au niveau de la prise en charge 

  – Faire évoluer les modes de financements des soins en ville et des établissements de santé en intégrant une notion de pertinence
  – Revoir le régime des autorisations
  – Retenir et utiliser les bons indicateurs de qualité
  – Eviter les recettes « taille unique » de type « rémunération sur objectifs de santé publique »
  – Valoriser les actions liées à l’intérêt thérapeutique, d’éducation et d’information du public grâce notamment à :
  > la médecine fondée sur les preuves (EBM)
  > le procédé « Choisir avec soin » : cette vision résume les grandes lignes d’une campagne menée en 2011 par la Fondation de l’American Board of Internal Medicine (ABIM), dans l’objectif de réduire le recours aux prescriptions, actes et procédures de faible apport pour la santé et comportant des risques d’effets indésirables
  > la déprescription
  > la conciliation médicamenteuse
  > l’image des génériques et biosimilaires
  > le DMP

• Au niveau de la politique de santé

Revoir la question de la transparence, à tous les niveaux, grâce, notamment à l’information du grand public par la publication d’un atlas des variations des pratiques médicales. Cette démarche doit s’intégrer dans une perspective pluriannuelle et doit être associée à d’autres outils pour inscrire professionnels et usagers dans un dynamique conjointe de changement des pratiques actuelles.

• Au niveau de l’enseignement

  – Enseigner la pertinence de la prescription à la faculté
  – Exemple du certificat optionnel « Pertinence des examens complémentaires » mis en place à la faculté Lyon Est

Rappelons qu’en France, 367 000 personnes sont contaminées par le virus de l’hépatite C, que l’hépatite chronique (la maladie qui en découle) touche 232 000 personnes (source Inserm) et tue chaque année 2 700 personnes. Eradiquer ce virus paraissait jusqu’en 2014 particulièrement compliqué du fait que le traitement proposé n’était pas assez efficace. Mais, en 2014, de nouveaux traitements que l’on appelle AAD (antiviraux à actions directes) ont été mis sur le marché et guérissent les patients dans plus de 90% des cas ! Malheureusement les laboratoires qui ont développé ces traitements imposent aux « pays riches » des prix de vente exorbitants et, en France, le gouvernement avait jusqu’alors décidé de rationner le traitement pour le réserver aux patients les plus malades.

Les associations de malades se sont battues ces deux dernières années pour ne pas subir la loi du marché qui a laissé des dizaines de milliers de malades à leurs douleurs parfois quotidiennes et dans une détresse d’autant plus pénible qu’ils savaient qu’un traitement efficace était disponible et parfois financièrement abordable dans des pays comme l’Inde ou le Maroc.

En outre, d’un point de vue de santé publique, il était inimaginable de ne pas rendre ces nouveaux traitements accessibles à tous puisqu’ils offrent enfin l’espoir d’éradiquer cette maladie.

Pourquoi ces disparités de prix selon les pays ?

Il y a différentes stratégies possibles pour un laboratoire afin de commercialiser un médicament sur lequel il détient un brevet. Il peut ainsi choisir que le prix ne soit pas le même d’un pays à l’autre, en général dans l’optique de négocier des prix beaucoup plus élevés (voire extrêmement plus élevés) dans les pays où les systèmes de santé sont réputés avoir les moyens de payer. En parallèle, le laboratoire peut décider de mettre en place des licences volontaires dans certaines zones géographiques qui permettent à des fabricants de médicaments génériques de produire et distribuer leurs médicaments, mais seulement dans lesdites zones géographiques et en reversant bien évidemment des royalties au laboratoire détenteur du brevet. C’est ainsi qu’en France le coût pour 12 semaines de traitement s’élève à 46 000 € contre 550 € en Inde !

En France le gouvernement a, pour l’instant, rationné l’accès au traitement contre l’hépatite C

Face à ce tarif évidemment assommant, les autorités françaises ont pris, en 2014, la décision de rationner le traitement. Seul les cas les plus graves d’hépatite C peuvent, à ce jour, en bénéficier. Il faut savoir que l’hépatite C est une maladie évolutive qui attaque le foie, entrainant ce que l’on appelle une fibrose. On classe l’évolution d’une fibrose selon les stades F0 (phase où le foie est normal) jusqu’à F4 (phase de cirrhose). Les cas éligibles à la prescription des nouveaux traitements par AAD sont débattus au sein de réunions médicales appelées RCP (Réunion de concertation pluridisciplinaire) qui avaient pour consigne, jusqu’aux nouvelles déclarations faites aujourd’hui même par la ministre de la santé Marisol Touraine, de n’accepter que les stades F3 et F4.

Ainsi en 2015, seuls 14 500 malades ont été traités par AAD en France. Dans les faits, les associations de patients ont cependant constaté que les décisions en RCP étaient hétérogènes et que certaines d’entre elles avaient accepté des cas de F2 (à bon entendeur, cela vaut le coup d’être bien renseigné et perspicace…).

Une maladie très invalidante

Comment blâmer les médecins qui tentent d’inclure le plus de malades possibles ? Certains hôpitaux ayant prescrit les nouveaux traitements pour des stades F2 ont reçu des avertissements, mais les médecins sont parfois confrontés à des patients ayant une fibrose peu avancée tout en souffrant d’autres effets de la maladie extrêmement pénibles voire invalidants qui en toute logique devraient être pris en compte pour accélérer un accès au traitement. En effet, on peut souffrir de très grande fatigue, de douleurs musculaires, articulaires, de maux de tête, de troubles de l’humeur ou de troubles dépressifs, insomnie, nausées, diarrhée… Bref, même avec un foie encore sain, l’hépatite C peut être un calvaire pour les malades.

En témoigne Frédéric, 56 ans, chef d’une petite entreprise, qui a découvert qu’il était infecté il y a quelques semaines seulement mais qui se sent déjà si fatigué qu’il a été contraint d’arrêter de travailler. Il est profondément désemparé du fait que jusqu’ici il n’était pas « assez malade » pour espérer recevoir le traitement et envisage de l’acheter au Maroc où on le trouve entre 1 000 et 2 000 €.

Cette phrase « Vous n’êtes pas assez malade » a aussi été une malheureuse fin de non recevoir pour Véronique, 41 ans, malade depuis environ 25 ans et qui espérait bien pouvoir bénéficier du traitement avant de faire un enfant. Sa fibrose n’était pourtant pas suffisamment avancée pour qu’elle puisse en bénéficier. Malgré le risque de transmission du virus à son bébé (entre 3 à 6 % de risque), elle a cependant choisi de devenir maman et est aujourd’hui enceinte.

Les solutions pour sortir du problème

A titre individuel, certains malades ont choisi d’aller acheter le médicament dans des pays comme l’Inde ou le Maroc, à leurs frais… Une alternative qui nécessitent d’avoir quelques bons contacts, des économies de côté et qui ne met pas à l’abri les malades de tomber sur des contrefaçons de médicaments. Lorsqu’on procède de cette façon, le mieux est d’avoir une prescription d’un médecin français (qui sont plutôt favorablement disposés à suivre leurs malades lorsqu’ils partent chercher leur traitement à l’étranger), et d’un médecin du pays d’origine de l’achat pour éviter les problèmes de douanes.

L’autre solution poussée jusqu’ici par les associations seraient que le gouvernement mette en place ce que l’on appelle la licence d’office, ou licence obligatoire dont voici la définition « Les licences d’office sont des actes de la puissance publique : elles permettent de mettre sous licence accordée par l’Etat l’exploitation de brevets lorsque l’intérêt de la défense nationale, l’intérêt de l’économie nationale ou l’intérêt de la santé publique le justifient. » (source site du Sénat). En d’autres termes il s’agit d’un outil juridique qui permet de produire ou d’importer des génériques d’un médicament breveté sur un territoire national. Le recours aux licences obligatoires a déjà été activé dans certains pays notamment pour le traitement du VIH, mais il oblige clairement à un bras de fer entre un gouvernement et le lobby des firmes pharmaceutiques. Bras de fer que le gouvernement français a pour l’instant choisi de ne pas engager, au détriment de la santé de dizaines de milliers de malades sur son territoire. Pourtant, si les négociations dont a parlées ce matin la Ministre de la Santé pour permettre l’accès universel aux AAD ne sont pas à la hauteur de ses attentes, a-t-elle l’intention d’activer la licence d’office et d’envoyer par la même occasion un message fort aux laboratoires afin que la santé ne soit pas un sujet de spéculation à croissance exponentielle ? C’est la santé publique et la solidarité nationale face à l’accès aux soins qui sont en jeux. Dans tous les cas, il faut espérer que les négociations prévues iront de pair avec une IMMÉDIATETÉ de cet accès universel aux traitements contre l’hépatite C… Car sur ce point, l’annonce de la ministre reste à confirmer dans les faits à compter de septembre et après avis de la Haute Autorité de Santé…

En savoir plus :

• Accès aux traitements contre l’hépatite C : des avancées.. .à suivre, communiqué du 25 mai 2016 co-signé par le CISS, le CHV, le COMEDE, la Fédération Addiction, Médecins du Monde, SOS Hépatites Fédération
• Hépatite C : témoignages de malades et recours à l’importation de médicaments générique
• Hépatite C : dépistage facilité… mais quel accès au meilleur traitement ?