Le pembrolizumab, commercialisé sous le nom de Keytruda®, incarne de manière emblématique les tensions contemporaines entre progrès thérapeutique, logiques industrielles et soutenabilité de notre système de santé. Présenté comme une avancée majeure dans le traitement du cancer, ce médicament d’immunothérapie – qui mobilise les défenses immunitaires du patient pour combattre les cellules tumorales – s’est rapidement imposé comme un succès clinique et commercial mondial. En France, il est devenu le traitement le plus coûteux pour l’assurance maladie, avec plus de 2 milliards d’euros de dépenses en 2024.
À partir de ce traitement, cette étude propose une analyse approfondie des mécanismes qui structurent l’économie du médicament : de la recherche fondamentale à la mise sur le marché, en passant par les autorisations, évaluations, négociations tarifaires, et stratégies industrielles. Elle met en lumière la façon dont un traitement développé dans un contexte de promesse scientifique a vu son usage s’élargir progressivement, tout en conservant une tarification opaque et élevée, déconnectée des coûts de production ou de recherche.
L’étude s’interroge sur le manque de transparence dans la fixation des prix, les effets budgétaires de ces traitements coûteux, et leurs conséquences concrètes : augmentation rapide et constante des dépenses en médicament, déstabilisation du marché des génériques et risques accrus de pénuries, arbitrages politiques favorisant les médicaments nouveaux et onéreux au détriment des traitements essentiels. Elle montre que derrière les chiffres et procédures, c’est l’accès pérenne aux soins qui est en jeu, aujourd’hui comme demain.
Dans un contexte où le modèle économique du médicament atteint ses limites, l’UFC-Que Choisir appelle à une réforme structurelle : transparence sur les prix réels, négociation européenne, activation des outils juridiques comme la licence d’office, et soutien à la production des médicaments essentiels.

Objectifs et Méthodologie

La présente étude se penche sur le pembrolizumab, à la fois comme traitement emblématique des immunothérapies anticancéreuses et comme révélateur des tensions économiques et politiques qui entourent le prix des médicaments, l’accès aux soins et la soutenabilité du système de santé. En retraçant son parcours, de la recherche fondamentale à sa mise sur le marché, elle propose une lecture critique des mécanismes qui structurent l’économie du médicament.

Résultats et grands enseignements

Relocaliser la production de traitements essentiels et assurer une souveraineté sanitaire.
L’UFC-Que Choisir réitère la demande le développement d’une production publique ou relocalisée pour les médicaments d’intérêt thérapeutique majeur, en particulier ceux en situation ou à fort risque de pénurie. Cette stratégie ne doit pas déresponsabiliser les industriels quant à la production et commercialisation de traitements anciens et nécessaires. Il est indispensable de rééquilibrer le compromis entre valorisation de l’innovation et production de traitements essentiels accessibles, afin que tous les besoins de santé soient couverts.

Depuis mars 2025, les pharmaciens sont autorisés à substituer l’adalimumab d’origine prescrit par par le médecin, par un biosimilaire équivalent. Ce changement concerne directement les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI), pour qui l’adalimumab constitue un traitement biologique de référence. Utilisé sur le long terme pour contrôler l’inflammation et prévenir les poussées, l’adalimumab représente un élément clé dans la prise en charge de ces pathologies. La possibilité pour le pharmacien de proposer un biosimilaire sans que le médecin n’intervienne directement dans ce choix représente une évolution significative du parcours de soin.

Objectifs et Méthodologie

Dans ce contexte, l’afa a souhaité donner la parole aux patients. L’objectif est de mieux comprendre leur expérience face à cette substitution en pharmacie : comment celle-ci est-elle perçue ? Est-elle bien expliquée ? Quels sont les ressentis en termes de confiance, d’efficacité du traitement ? Cette démarche vise à recueillir des données concrètes sur le vécu des patients afin d’accompagner au mieux cette évolution du parcours de soin, de défendre les droits des patients et de faire entendre leur voix auprès des autorités de santé et des professionnels de santé.

Les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) ayant déjà été traités par adalimumab ont été invités à participer à une enquête en ligne, anonyme, afin de mieux comprendre leur expérience concrète et leur ressenti face à la substitution de leur traitement en pharmacie. L’objectif était de recueillir leurs témoignages sur ce changement dans leur parcours de soin : comment la substitution a-t-elle été présentée ? Quels impacts a t-elle eu sur leur confiance, leur observance, ou encore sur la continuité de leur traitement ? L’enquête a été diffusée via l’Observatoire des MICI et relayée sur les réseaux sociaux de l’association en juin 2025. Le questionnaire était accessible du 11 au 19 juin 2025. Au total, 58 patients ont répondu à cette enquête. Si ce nombre ne permet pas d’établir des conclusions statistiquement représentatives, les réponses fournissent néanmoins des enseignements précieux et des tendances qualitatives sur la manière dont cette nouvelle pratique est vécue par les patients concernés.

Résultats et grands enseignements

Chiffres-clés

58 patients atteints de MICI ont répondu à l’enquête.
8 sur 10 se sont dits inquiets lors de la substitution.
4 sur 10 ont constaté des effets secondaires ou une perte d’efficacité.
Seulement 3 sur 10 déclarent que leur médecin prescripteur a été informé.
1 sur 2 estime que son avis n’a pas été pris en compte.
40 % ne reçoivent pas toujours le même produit après substitution.

Points saillants

Manque d’information sur la substitution, le biosimilaire ou le mode d’injection.
Communication insuffisante entre médecin, pharmacien et patient.
Perte de confiance liée à la méconnaissance du changement et aux différences pratiques entre produits.
Dimension économique souvent mal acceptée : la substitution est parfois perçue comme une décision budgétaire plus que médicale.

Intérêt pour l’association et les usagers

Ces résultats mettent en lumière un besoin fort d’accompagnement et de pédagogie.
Ils permettront à l’afa de formuler des recommandations pour renforcer la coordination entre professionnels et défendre le droit à une information claire et anticipée des patients.

Message principal
La substitution en pharmacie d’un traitement biologique doit s’accompagner d’une information claire, d’un accord médical et d’un suivi personnalisé, afin de préserver la confiance et l’adhésion des patients.

Chaque année, France Assos Santé mène une enquête auprès des Français pour mesurer les évolutions du niveau d’information en matière de santé et de connaissances des droits des personnes malades et leur degré d’application perçu.

Objectifs et Méthodologie

Les objectifs principaux étaient:
• D’évaluer le niveau d’information des Français en matière de santé ainsi que leur niveau de satisfaction de leur expérience du système de santé
• De mesurer la connaissance des droits des personnes malades et leur degré d’application perçu
• D’évaluer la notoriété des dispositifs de représentation des usagers

De plus, en 2025, des questions additionnelles visaient à mesurer l’opinion des Français sur des sujets spécifiques tels que les pénuries de médicaments et la fin de vie.

Enquête réalisée par BVA Xsight, par téléphone du 4 au 15 février 2025, sur un échantillon de 1303 personnes, âgées de 15 ans et plus, représentatif de la population résidant sur le territoire français (métropole et DROM).

Résultats et grands enseignements

Une édition contrastée. C’est ce qui ressort de la lecture du baromètre 2025 des droits des personnes malades : d’un côté, des Français toujours mieux informés en matière de santé, de l’autre, une connaissance des droits qui stagne, voire recule pour certains d’entre eux.

Un niveau d’information jamais atteint
Pour la première fois depuis 2022, le sentiment d’être informé dépasse les 70 % pour chacun des 8 items déclinés (expérience avec le système de santé, coût des soins, traitements en lien avec son état de santé, etc.). Les modalités d’accès au dossier médical n’ont plus de secret pour 76 % des Français, taux le plus haut jamais atteint à ce jour – il était de 72 % l’an passé. Autre bond qui témoigne de la progressive acculturation des Français dans ce domaine, celui qui concerne les outils numériques, avec un score de 72 %, et même de 79 % chez les 18-24 ans. C’est 18 points de plus qu’en 2022.
Un bel essor donc, même s’il reste encore des marges de progression. D’autant que cette dynamique ne se retrouve pas forcément dans tous les compartiments de l’enquête.

Des droits inégalement connus
C’est notamment le cas avec les droits des personnes malades. S’ils restent connus par une majorité des Français, ils obtiennent une moyenne de 8,3 sur 13, en très léger repli par rapport à 2024 qui affichait un score de 8,9 sur 13, le nombre de droits soumis chaque année aux personnes interrogées. Rien de signifiant au global, mais une tendance tout de même à l’effritement, en particulier pour cinq de ces droits, qui concernent le respect du secret médical, le soulagement de la douleur, un accès égal aux soins sans discrimination, le refus ou l’interruption un traitement et l’engagement d’un recours pour une indemnisation en cas de problème grave lié aux soins, avec pour ce dernier une chute de 10 points en un an – en 2024, les sondés étaient 57 % à en avoir entendu parler, contre 47 % aujourd’hui.
Dans le même temps, certains droits restent encore trop peu connus du public, à l’instar du droit de modification et d’opposition sur l’utilisation de ses données de santé (47 %).

En ce qui concerne la représentation des usagers, même constat : peut mieux faire. Seuls 33 % des Français savent qu’il existe des personnes à même de les représenter, notamment à l’hôpital, et de les soutenir en cas de problème dans leur prise en charge. Chiffre pas assez élevé, mais en légère hausse (+ 5 points) par rapport à 2024.

Point positif : l’application de l’ensemble de ces droits est, cette année encore, jugée satisfaisante par les personnes qui les connaissent et sont concernées. L’occasion de souligner que d’importantes disparités se font jour, selon le profil socio-économique des répondants.

La fin de vie passée sous silence
Le sujet de la fin de vie a beau faire débat depuis plus d’un an, certains des droits qui s’y rapportent restent paradoxalement méconnus. En résumé, 47 % des Français n’ont jamais entendu parler du droit à rédiger des directives anticipées pour sa fin de vie – en retrait de 5 points par rapport à 2024 –, 39 % ignorent le droit à bénéficier de soins palliatifs et, last but not least, 51 % ne connaissent pas le droit à bénéficier d’une sédation profonde et continue jusqu’au décès, inscrit dans la loi Claeys-Leonetti du 2 février 2016.
Trois scores qui témoignent d’un manque d’information patent sur les droits spécifiques à la fin de vie – même si le baromètre fait état d’un franc décalage entre les plus jeunes, peu informés, et les personnes de 50 ans et plus, les patients en affection de longue durée (ALD) ou encore les ruraux.

Accès à un médecin et pénuries de médicaments : rien ne bouge
C’est toujours la lune de miel entre les Français et les professionnels de santé : 90 % des personnes interrogées sont satisfaites de leurs relations avec les soignants et, pour 87 % de ces personnes, des soins reçus, comme en 2024.
Et comme en 2024, la difficulté d’accès à un professionnel de santé reste d’actualité. Pour 37 % des Français, l’obtention d’un rendez-vous s’apparente à une expérience négative, et même très négative pour 13 % d’entre eux.
Autre point noir, lui aussi inchangé : les pénuries de médicaments. Elles concernent 39 % des Français (près de 4 sur 10) et jusqu’à 53 % chez les personnes en ALD. Et dans plus d’un tiers des cas (35 %), exactement comme l’an passé, aucune alternative n’a été proposée. Un chiffre dont la répétition rend plus inadmissible encore la non-application de la loi en matière de pénuries.

En conclusion, il est impératif de continuer à défendre un accès large et équitable tant aux soins qu’à l’information sur les droits des personnes malades. « Soigne tes droits », le nouveau rendez-vous annuel de France Assos Santé, dans lequel s’inscrit la publication de ce baromètre, s’impose plus que jamais, comme espace de sensibilisation du grand public et de visibilité des droits des usagers de la santé.