Le pembrolizumab, commercialisé sous le nom de Keytruda®, incarne de manière emblématique les tensions contemporaines entre progrès thérapeutique, logiques industrielles et soutenabilité de notre système de santé. Présenté comme une avancée majeure dans le traitement du cancer, ce médicament d’immunothérapie – qui mobilise les défenses immunitaires du patient pour combattre les cellules tumorales – s’est rapidement imposé comme un succès clinique et commercial mondial. En France, il est devenu le traitement le plus coûteux pour l’assurance maladie, avec plus de 2 milliards d’euros de dépenses en 2024.
À partir de ce traitement, cette étude propose une analyse approfondie des mécanismes qui structurent l’économie du médicament : de la recherche fondamentale à la mise sur le marché, en passant par les autorisations, évaluations, négociations tarifaires, et stratégies industrielles. Elle met en lumière la façon dont un traitement développé dans un contexte de promesse scientifique a vu son usage s’élargir progressivement, tout en conservant une tarification opaque et élevée, déconnectée des coûts de production ou de recherche.
L’étude s’interroge sur le manque de transparence dans la fixation des prix, les effets budgétaires de ces traitements coûteux, et leurs conséquences concrètes : augmentation rapide et constante des dépenses en médicament, déstabilisation du marché des génériques et risques accrus de pénuries, arbitrages politiques favorisant les médicaments nouveaux et onéreux au détriment des traitements essentiels. Elle montre que derrière les chiffres et procédures, c’est l’accès pérenne aux soins qui est en jeu, aujourd’hui comme demain.
Dans un contexte où le modèle économique du médicament atteint ses limites, l’UFC-Que Choisir appelle à une réforme structurelle : transparence sur les prix réels, négociation européenne, activation des outils juridiques comme la licence d’office, et soutien à la production des médicaments essentiels.

Objectifs et Méthodologie

La présente étude se penche sur le pembrolizumab, à la fois comme traitement emblématique des immunothérapies anticancéreuses et comme révélateur des tensions économiques et politiques qui entourent le prix des médicaments, l’accès aux soins et la soutenabilité du système de santé. En retraçant son parcours, de la recherche fondamentale à sa mise sur le marché, elle propose une lecture critique des mécanismes qui structurent l’économie du médicament.

Résultats et grands enseignements

Relocaliser la production de traitements essentiels et assurer une souveraineté sanitaire.
L’UFC-Que Choisir réitère la demande le développement d’une production publique ou relocalisée pour les médicaments d’intérêt thérapeutique majeur, en particulier ceux en situation ou à fort risque de pénurie. Cette stratégie ne doit pas déresponsabiliser les industriels quant à la production et commercialisation de traitements anciens et nécessaires. Il est indispensable de rééquilibrer le compromis entre valorisation de l’innovation et production de traitements essentiels accessibles, afin que tous les besoins de santé soient couverts.

Depuis mars 2025, les pharmaciens sont autorisés à substituer l’adalimumab d’origine prescrit par par le médecin, par un biosimilaire équivalent. Ce changement concerne directement les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI), pour qui l’adalimumab constitue un traitement biologique de référence. Utilisé sur le long terme pour contrôler l’inflammation et prévenir les poussées, l’adalimumab représente un élément clé dans la prise en charge de ces pathologies. La possibilité pour le pharmacien de proposer un biosimilaire sans que le médecin n’intervienne directement dans ce choix représente une évolution significative du parcours de soin.

Objectifs et Méthodologie

Dans ce contexte, l’afa a souhaité donner la parole aux patients. L’objectif est de mieux comprendre leur expérience face à cette substitution en pharmacie : comment celle-ci est-elle perçue ? Est-elle bien expliquée ? Quels sont les ressentis en termes de confiance, d’efficacité du traitement ? Cette démarche vise à recueillir des données concrètes sur le vécu des patients afin d’accompagner au mieux cette évolution du parcours de soin, de défendre les droits des patients et de faire entendre leur voix auprès des autorités de santé et des professionnels de santé.

Les patients atteints de maladies inflammatoires chroniques de l’intestin (MICI) ayant déjà été traités par adalimumab ont été invités à participer à une enquête en ligne, anonyme, afin de mieux comprendre leur expérience concrète et leur ressenti face à la substitution de leur traitement en pharmacie. L’objectif était de recueillir leurs témoignages sur ce changement dans leur parcours de soin : comment la substitution a-t-elle été présentée ? Quels impacts a t-elle eu sur leur confiance, leur observance, ou encore sur la continuité de leur traitement ? L’enquête a été diffusée via l’Observatoire des MICI et relayée sur les réseaux sociaux de l’association en juin 2025. Le questionnaire était accessible du 11 au 19 juin 2025. Au total, 58 patients ont répondu à cette enquête. Si ce nombre ne permet pas d’établir des conclusions statistiquement représentatives, les réponses fournissent néanmoins des enseignements précieux et des tendances qualitatives sur la manière dont cette nouvelle pratique est vécue par les patients concernés.

Résultats et grands enseignements

Chiffres-clés

58 patients atteints de MICI ont répondu à l’enquête.
8 sur 10 se sont dits inquiets lors de la substitution.
4 sur 10 ont constaté des effets secondaires ou une perte d’efficacité.
Seulement 3 sur 10 déclarent que leur médecin prescripteur a été informé.
1 sur 2 estime que son avis n’a pas été pris en compte.
40 % ne reçoivent pas toujours le même produit après substitution.

Points saillants

Manque d’information sur la substitution, le biosimilaire ou le mode d’injection.
Communication insuffisante entre médecin, pharmacien et patient.
Perte de confiance liée à la méconnaissance du changement et aux différences pratiques entre produits.
Dimension économique souvent mal acceptée : la substitution est parfois perçue comme une décision budgétaire plus que médicale.

Intérêt pour l’association et les usagers

Ces résultats mettent en lumière un besoin fort d’accompagnement et de pédagogie.
Ils permettront à l’afa de formuler des recommandations pour renforcer la coordination entre professionnels et défendre le droit à une information claire et anticipée des patients.

Message principal
La substitution en pharmacie d’un traitement biologique doit s’accompagner d’une information claire, d’un accord médical et d’un suivi personnalisé, afin de préserver la confiance et l’adhésion des patients.