Dans le cadre des travaux engagés par le Premier ministre pour améliorer l’efficacité et la lisibilité de l’action publique, une mission a été confiée à l’inspection générale des affaires sociales (IGAS) sur l’organisation de l’évaluation des produits de santé entre la Haute Autorité de santé (HAS) et l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Mais cette simplification apparente pourrait, en réalité, fragiliser l’un des fondements de notre système de santé : une évaluation indépendante, exigeante et utile aux patients.

Autoriser n’est pas évaluer

Le système actuel repose sur une distinction essentielle :

• D’un côté, l’ANSM, en lien avec le cadre européen, contribue à l’évaluation du rapport bénéfice/risque et à la sécurité des médicaments.
• De l’autre, la HAS évalue leur valeur réelle pour les patients : apport thérapeutique, place dans la stratégie de prise en charge. La HAS joue aujourd’hui un rôle de contre-expertise indépendante. Elle permet de questionner la valeur réelle des traitements, de rendre visibles les incertitudes, de demander des données complémentaires confirmatoires, d’éviter que l’autorisation ne se traduise automatiquement par un financement par la solidarité nationale.

Fusionner ces fonctions reviendrait à réduire la distance critique entre autorisation et évaluation, c’est précisément cette distance qui protège la qualité des décisions.

L’innovation n’est pas toujours au rendez-vous

Contrairement aux communications régulièrement propagées par les industriels, tous les nouveaux médicaments ne constituent pas un progrès. Moins de la moitié des médicament mis sur le marché entre 2011 et 2020 ont apporté une valeur ajoutée significative¹ et certains traitements, notamment en cancérologie, n’ont pas démontré d’amélioration de la survie ou de la qualité de vie au moment de leur mise sur le marché².

En revanche, un médicament qui n’apporte pas d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à une innovation de rupture (ASMR I ou II) peut montrer un intérêt économique certain car le prix fixé après l’évaluation de la HAS sera automatiquement inférieur au médicament innovant déjà sur le marché.

Dans ce contexte, une évaluation indépendante est indispensable pour distinguer les véritables innovations des progrès marginaux.

Accès aux médicaments : dépasser les idées reçues

Le débat se focalise souvent sur les délais d’accès, en s’appuyant sur des comparaisons internationales. Mais ces indicateurs oublient un élément clé du modèle français : les dispositifs d’accès précoce, qui permettent à des patients d’accéder à certains traitements avant même leur évaluation, les négociations de prix et leur remboursement, en prenant un pari sur l’avenir du traitement uniquement pour des patients étant en impasse thérapeutique et atteints d’une maladie grave, rare ou invalidante.

Dans un contexte d’accélération de l’autorisation des médicaments dit « innovants », la HAS joue un rôle déterminant : elle qualifie la valeur thérapeutique réelle, régule l’incertitude et conditionne l’accès financé, assurant ainsi un équilibre entre innovation, sécurité et soutenabilité.

Nous considérons que rôle de la puissance publique consiste à promouvoir le développement et l’accès à de véritables innovations répondant à de réels besoins de santé publique.  

La coexistence de la HAS et de l’ANSM n’est pas un problème à résoudre, c’est une protection à préserver.

^[1] Vivot A., Jacot J., Zeitoun J.-D., et al.Clinical benefit, toxicity, and cost of cancer drugs approved by the FDA.
JAMA Oncology, 2023.

^[2] Davis C, Naci H, Gurpinar E, Poplavska E, Pinto A, Aggarwal A. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13. BMJ. 2017