À compter de ce 16 mars 2026, la France met en œuvre  un dispositif d’évaluation accélérée de certains essais cliniques. L’objectif vise à réduire les délais d’autorisation et à rendre la France plus attractive pour les promoteurs de recherche.

L’argument semble imparable : faciliter l’accès des patients à des traitements prometteurs ou « innovants ».

Ce discours doit toutefois être replacé dans son contexte :  l’objectif d’un essai consiste avant tout à tester une hypothèse scientifique, le bénéfice pour les participants est donc par définition incertain.

Entrer dans un essai clinique n’est pas une garantie d’accès à un traitement efficace

La réalité du développement pharmaceutique est sans appel : la grande majorité des médicaments testés échouent en phase de développement, toutes les études concordent pour estimer que seulement 10 à 15 % des molécules qui entrent dans la première phase de développement (Phase 1) atteignent finalement le stade de l’autorisation de mise sur le marché (AMM)^{1, 2,3}. En d’autres termes :  9 médicaments sur 10 testés chez l’être humain ne seront jamais mis sur le marché.

La participation à un essai clinique expose, quant à elle, les patients à des effets indésirables de traitements encore insuffisamment connus et à l’absence de bénéfice thérapeutique individuel garanti.

La majorité des nouveaux médicaments mis sur le marché n’apportent aucun progrès

Des chercheurs se sont penchés sur tous les médicaments mis sur les marchés américain et européen entre 2011et 2020, et leur évaluation par la Haute Autorité de santé (HAS) et son équivalent allemand⁵. Cette étude révèle que moins de la moitié des médicaments approuvés par les autorités européenne et américaine entre 2011 et 2020 ont une valeur ajoutée substantielle pour leur première indication thérapeutique – maladie ou symptômes pour lesquels ils sont développés – par rapport aux produits déjà existants. Et d’autres travaux académiques rapportent des résultats bien plus modestes.  A cet égard, une étude publiée dans le British Médical Journal a montré que de nombreux médicaments anticancéreux autorisés par l’Agence européenne des médicaments n’avaient pas démontré d’amélioration de la survie ou de la qualité de vie au moment de leur mise sur le marché⁶.

En d’autres termes : les nouveaux médicaments qui passent positivement toutes les phases de développement clinique puis accèdent potentiellement à une AMM n’apportent pas pour autant une quelconque garantie de progrès.

L’illusion de « l’accès à l’innovation »

La qualité de médicament innovant ne peut être établie que plusieurs mois après la fin de l’essai, en l’occurrence lors de l’évaluation par la commission de la transparence de la HAS pour ce qui concerne notre cadre national. Selon son dernier rapport d’activité (2024), parmi les 72 nouveaux médicaments ayant reçu un avis favorable au remboursement, seulement 8 peuvent être qualifiés d’innovants au sens d’une amélioration du service médical rendu (ASMR) au moins modérée. Dans le détail, aucun médicament n’a apporté d’amélioration majeure (ASMR I), deux ont apporté une amélioration importante (ASMR II), six une amélioration modérée (ASMR III).

En ce sens, les communications présentant un lien direct entre la participation à un essai et l’accès à des traitements prometteurs ou « innovants » sont contestables.

La participation à un essai peut constituer une chance dans certaines situations très spécifiques, notamment pour des personnes touchées par des pathologies qui engagent leur pronostic vital et en l’absence de tout traitement disponible.

Ce nouveau dispositif d’autorisation accéléré est donc pertinemment limité à certains essais répondant notamment à des maladies graves, rares ou invalidantes, pour lesquelles aucun traitement approprié n’existe. Il ne faudrait pas que cette accélération d’autorisation ne s’élargisse à toutes les recherches. Par ailleurs, l’accélération de la recherche clinique n’est pas du seul fait des autorisations, mais de la mobilisation de l’ensemble des acteurs.

La participation à un essai clinique relève aussi, et en premier lieu, d’un engagement au service de l’intérêt collectif, en permettant de produire les connaissances nécessaires à l’évaluation des traitements et à l’amélioration des soins.